TRM-201(Rofecoxib)

TRM-201.rofecoxib.)是由此开发的调查治疗Tremeau Pharmaceuticals.血友病患者的严重关节疾病。被称为血友病关节病或永久性联合疾病,它是重复腹水的长期后果,或渗入关节,并且可以在血友病患者中常见。

血友病性关节病被认为是一个孤儿病,意味着它被归类为只影响少数个体的罕见条件(少于200,000人,根据美国罕见疾病的定义)。

目前没有药物在美国批准治疗血友病性关节病。

TRM-201如何工作

trm-201是一个非甾体类抗炎药(NSAID),这是用于减少炎症,缓解疼痛和更低的体温的药物。NSAIDS通过阻断身体中的两种酶,称为环氧氧酶(COX)-1和-2,引起炎症,疼痛和发烧,也有助于血液凝固,并保护胃免受胃酸的破坏作用。

TRM-201绑定并抑制COX-2。结果,它旨在减少炎症,疼痛和发烧,并防止血液凝固(抗血小板效应)与其他NSAID相比,减少胃肠道出血。

TRM-201发展

TRM-201在2017年11月成为第一个,迄今为止,只有药物治疗孤儿药由美国食品和药物管理局(FDA)用于治疗血友病性关节病变。这是一种特殊的状态,给出了罕见疾病的潜在治疗,并旨在加速其发展。

TRM-201的临床发展计划已被FDA批准,公司开始工作,以测试临床试验中的TRM-201作为血友病关节病的潜在治疗,并可能在未来的其他孤儿疾病。

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