SPK-9001.

SPK-9001.是一种实验基因治疗血友病B.由此开发火花治疗学与合作辉瑞

血友病患者缺乏称为因子IX的血液凝固因子;SPK-9001旨在纠正这种缺陷。

美国食品和药物管理局(FDA)的确2016年7月,SPK-9001获得突破性治疗称号,允许其快速开发和FDA审查。欧洲药品管理局(EMA)包括spk - 9001的优先级药物(主要)计划,旨在积极支持稀有医疗需求的稀有疾病的治疗方法。

SPK-9001也称为PF-06838435,SPK-FIX,C0371005和Fidanacogene Elaparvovec。

SPK-9001如何工作

血友病B是造成的通过携带指示产生凝血因子IX的基因中的突变,一种有助于血液正常凝固的蛋白质。

SPK-9001是一个基因治疗候选者旨在向患者的肝细胞进行患者的肝细胞来递送编码因子IX的健康副本。SPK-9001使用遗传修饰的无害的腺相关病毒(AAV)来将基因传递给身体。一旦递送到肝细胞,SPK-9001有助于维持B型血友病患者血液中因子IX的稳定和持续水平。

SPK-9001在临床试验中

一项跨国1/2期开放标签研究(nct02484092)正在评估单剂量SPK-9001在15名18岁及以上B型血友病患者体内的安全性和药代动力学(在体内的运动)。根据结果从2018年,治疗后五到121周,所有治疗的患者都表现出显着降低出血,其中99%的患者停止了因子IX输注。报道了治疗中没有严重的不良副作用。

在持续的第2阶段观察研究(nct03307980.),对20名曾接受SPK-9001治疗的男性B型血友病患者进行了5年的监测。这些年龄在18岁及以上的患者,将被观察治疗的长期安全性和临床结果。还将评估SPK-9001的耐久性,以提供持续水平的因子IX超过5年。该试验正在美国和澳大利亚招募参与者。

一项3期临床试验正在全球招募参与者,以评估SPK-9001在B型血友病患者中的安全性和有效性。的第一部分研究,一个领先的第3阶段试验(nct03587116.)将调查患者在其常规护理环境中所采取的现行护理因子IX替代治疗标准的有效性。他们的出血率、不良反应和其他相关事件将被评估6个月。在这部分研究中不使用SPK-9001。本研究共招募110名男性患者,年龄在18岁至64岁之间。收集的数据将作为研究的下一部分的对照,其中SPK-9001处理将进行评估。

其他信息

一些患者的免疫系统可以将SPK-9001中的AAV载体视为外国,并安装反应降解它。通过血液传递治疗可能会使免疫反应恶化。因此,研究人员评估了基因治疗是否可以通过肌肉施用。

在一个血友病犬模型b,含有DO因子IX基因的AAV载体一次注射一次肌肉的肌肉。治疗150天内,狗因子IX蛋白(也称为因子IX-Padua)的水平增加了54-85%。在六年的随访中,没有注意到出现的出血。在没有任何不良副作用的情况下耐受耐受耐受良好的处理,并且没有检测到免疫反应,表明用于施用治疗的可行的替代途径。

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