spk - 8016

SPK-8016是一种研究性基因治疗火花疗法正在开发的A型血友病抑制剂的患者。

它的目的是为了使患有遗传性疾病的人恢复正常的凝血途径替代疗法不工作。

基因治疗候选人如何工作?

A型血友病患者的血液中很少或根本没有VIII因子。这是一种在血液凝结级联发生伤害时停止出血。SPK-8016旨在促进血友病血液中的血液化学因子VIII水平,该患者发育抑制剂或抗体,导致因子VIII替代疗法失败。

多达30%血友病接受血浆衍生或重组因子VIII输注的患者发育抑制剂。结果是致病的失败,旨在提高因子VIII水平,危及生命的延长出血和其他并发症的风险。

SPK-8016是一种使用改良的腺相关病毒(AAV)将一段遗传密码传递到体内的细胞,以恢复一种形式的因子VIII的产生。研究人员预计,重组基因产品将提高患者体内因子VIII的水平和活性,从而恢复正常的凝血途径。

SPK-8016在临床试验中

研究人员正在研究第1/2期,多中心,开放标签和非随机两部分临床试验中的SPK-8016(NCT03734588).

这项研究招募了30名患有严重A型血友病的成年人,他们的血液中有或没有抗因子VIII的抑制剂。要被纳入试验,患者的因子VIII活性必须低于1%,或在1% - 2%之间,但在过去的一年中有超过10个出血事件或正在采取预防措施(预防)以避免出血。

该研究的第一部分是评估SPK-8016在血液中没有任何可测量的因子VIII抑制剂的患者中的安全性、有效性和耐受性。

初步结果最近在网上举行的欧洲血友病和相关疾病协会2021年虚拟大会上介绍了四名患者的研究成果。

四个患者接受了5×10的单一静脉内(IV或静脉)剂量11每千克(vg/kg) SPK-8016载体基因组。结果表明,到2020年10月数据截止时,该处理使因子VIII的产量由5.9%提高到21.8%。

在患者随访会议上,注射15到18个月后,年化输注率下降了98%。年化输注速率是患者每年需要输注的因子VIII的数量。年化出血率,即每年出血事件的数量下降了85%。随访时,所有患者均未出现因子VIII抑制剂。

研究人员将使用试验第一部分的数据来确定试验第二部分的最佳剂量。在第二部分中,他们将在血液中含有因子VIII抑制剂的患者中测试SPK-8016。

治疗后,每部分试验的参与者将被随访52周(一年)。对所有患者进行治疗相关副作用、肝功能、自发性和外伤性出血事件数的评估。该团队还将记录所需的ⅷ因子注入次数、ⅷ因子的峰值和稳态活动水平、从体内清除SPK-8016以及针对治疗的免疫反应发生率。

这项研究在美国多个地点进行,最终结果将于2022年12月公布。

最后更新:2021年2月16日

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