spk - 8011

spk - 8011是一个临床实验的基因治疗正在开发的火花疗法为了治疗血友病A,哪一种是由突变引起的出血性疾病F8基因。该基因编码凝血因子VIII。

spk - 8011是如何运作的吗

SPK-8011含有一种携带人类的改良病毒F8在特定DNA序列控制下的基因,这确保了它的蛋白质产物,因子VIII,只在肝脏中产生。

当病毒被注入病人体内时,病毒会感染细胞并传递生物工程药物F8基因进入细胞核。重组人因子VIII蛋白只在肝脏中合成,如果成功,将恢复正常的凝血途径。

当前的护理标准对于A型血友病患者,每周两次或三次血液中重复注入血浆或重组因子VIII,或在出血的情况下。如果SPK-8011在临床试验中获得成功并获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准,单次输注可能足以恢复a型血友病患者的正常因子VIII水平。

SPK-8011在临床试验中

在一项1/2期开放标签非随机研究中NCT03003533), 12例A型血友病患者的内源性(机体内产生或合成)FVIII活性水平低于正常水平的2%,给予单次注射三剂SPK-8011。2名患者接受低剂量SPK-8011, 3名患者接受中剂量,7名患者接受高剂量。随后随访52周,研究FVIII活动水平的基线变化,并记录任何不良事件。

在46周,出血的减少94%,在所有三个剂量上需要95%的需要减少95%的FVIII输注。在低和中剂量的所有参与者中观察到稳定的因子VIII活性。用高剂量的SPK-8011治疗的五个参与者还显示出显着的因子VIII活性,泻药减少了100%,所需的FVIII输注减少99%。

在高剂量组的两名参与者中,因子VIII水平下降到低于5%,可能是因为他们体内对病毒的免疫反应。其中一名参与者因因子VIII活性降低而需要住院接受注射;这被列为严重不良事件。

46周时未观察到其他不良事件,包括因子VIII抑制剂在血液中、血栓事件(血栓形成异常)或肝功能异常。

所有12名参与者的体液中都显示出病毒的快速清除。从唾液、精液和尿液中清除病毒DNA的平均时间为两周。

Spark Therapeutics通过在观察多中心临床研究中通过邀请注册血友病患者(nct03432520.),其中约100名接受单剂SPK-8011治疗的患者将接受长达5年的监测。该研究于2018年8月开始,计划于2022年12月完成,旨在评估SPK-8011在A型血友病患者中的长期安全性和有效性。

额外的信息

SPK-8011已经授予美国FDA的孤儿药物指定和突破治疗指标,欧洲委员会在欧洲的欧洲孤儿药物指标。

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