SB-FIX

SB-FIXSangamo疗法,是一项调查基因治疗对B型血友病患者来说,通过改变DNA序列,可以让B型血友病患者制造自己的因子IX蛋白。(因子IX只在B型血友病患者中缺失或低水平存在,影响了他们形成血凝块的能力。)

SB-FIX是如何工作的

SB-FIX使用所谓的锌指核酸酶之外的方法。锌指核酸酶就像分子剪刀,在可以插入治疗基因的特定位置切断DNA。

SB-FIX在白蛋白启动子控制的区域中剪切DNA,并包含一个正常的白蛋白拷贝F9基因,提供了建立凝血因子IX的指导。白蛋白启动子在肝细胞中高度活跃,因此由健康的凝血因子IX编码F9基因将在肝脏中生成,然后释放到血液中。(启动子是DNA中控制相关基因活动的区域)。

SB-FIX使用腺相关病毒载体(AAVs)单次输注到血液中。aav常被用作基因治疗的转运剂,并被修饰成无害和非传染性的。

临床试验中的SB-FIX

1/2期临床试验(NCT02695160)评估SB-FIX的安全性、耐受性和有效性的公司正在美国和英国的几个地点招募多达12名严重B型血友病成人患者。参与者被分为三组,将接受低、中、高剂量的SB-FIX。

该试验将主要观察副作用和凝血因子IX水平的变化,在SB-FIX治疗后对患者进行36个月的监测。

额外的信息

SB-FIX被指定为孤儿药美国食品和药物管理局(FDA)于2016年宣布,以加快其作为血友病B的潜在治疗药物的开发。

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