Sb-525用于血友病a

sb - 525是一个实验性的基因治疗由开发sangamo治疗方法-合作辉瑞-治疗血友病类型A.

Sangamo治疗剂LED期1/2临床试验药物,但现在有将其开发工作移交给辉瑞,这将使基因治疗转化为第3期临床试验。

美国食品和药物管理局(FDA)授予某人- 525快速轨道和孤儿药物指定, 也再生医学先进疗法地位。

什么是A型血友病?

血友病指一组出血障碍,通常遗传遗传。这些疾病的人不会产生足够的血液凝血因子,这可能导致不受控制的出血。在血友病类型A的情况下,患者造成太少或没有凝血血因子

治疗方法的发展依赖于18新利体育登录基因治疗技术可以帮助血友病的人们通过诱导患者自己的细胞产生凝血因子的产生克服与该疾病相关的问题。

SB-525是如何工作的?

SB-525治疗的目标是减少或消除替代疗法通过诱导细胞自然产生自己的凝血因子VIII。

SB-525由一小部分遗传材料组成,该遗传材料具有生产因子VIII所需的代码。一旦内部细胞,希望该遗传物质将与患者自身的遗传物质结合,并通过细胞的蛋白质机械产生因子VIII。

SB-525内的遗传信息被携带并递送至肝细胞,其中通常产生凝血因子,使用一个叫做AAV的无害病毒单个SB-525处理可能足以允许肝细胞中耐用的凝血因子VIII产生。一旦由肝细胞制成,凝血因子将被带到血液中,并应有助于形成血栓,保护血友病患者中观察的出血并发症。

SB-525在临床试验中

来自A的结果临床前研究在使用AAV将遗传信息递送到动物的肝脏时,在血友病A模型中显示人体凝血因子VIII的长期生产。

一项1/2期、开放标签、适应性和剂量范围研究(NCT03061201.)目前正在评估SB-525治疗患有严重血友病A的成人的安全性,耐受性和功效。在试验期间,患者接受了四种增加剂量的治疗剂量之一。

T.他最近结果从审判被呈上国际血栓形成和浩劫(ISTH)2019年大会在澳大利亚墨尔本。他们展示了LL患者在身体中增加了凝血因子VIII。接受最高剂量的患者在接受治疗后五周内显示凝血因子的正常范围水平。大多数患者表现出自发性出血的减少,需要更少的替代疗法。

SB-525的耐受性也很好,仅报告了一个严重的不良事件——一名参与者在治疗6小时后出现发烧和低血压。这些并发症经治疗后均得到解决,患者于24小时内出院。

第3期临床试验(NCT03587116评估当前预防性替代治疗在A型血友病常规护理中的有效性和安全性B型耐心。本研究的结果将作为对照组用于两种血友病的后续第3期基因治疗研究。审判的主要结果衡量标准将是出血率。还将记录不良事件的发生率。这次审判是目前招聘在全球65个地点估计有125名患者,预计将于2021年结束。

其他信息

与SB-525治疗相关的最常见的不良事件是肝酶升高、发烧、低血压、疲劳、肌肉疼痛和心动过速,这是一种异常快速的心率。

上次更新:2012年1月8日

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