Rebinyn / Refixia

Rebinyn(Nonacog Beta Pegol,或N9-GP)或者recixia在欧洲,是因子IX替代治疗的人血友病B

诺德·诺德斯开发了治疗。美国食品和药物管理局(FDA)批准它为成年人和患有疾病的孩子。欧洲药物局(EMA)批准治疗血友病B患者12岁及以上的患者的治疗。

Rebinyn/Refixia是一种注射。剂量取决于患者的体重(40公斤或以下,或88磅)。

rebuntn如何/recixia工作吗?

携带细胞制造凝血因子IX指令的基因突变原因血友病B.因子IX是一种有助于正常血液凝血的蛋白质之一。突变导致因子IX蛋白的缺乏,导致出血问题。

Rebinyn / Refixia是因子IX的改进形式。病人可以用它作为替代疗法来补充体内缺乏的蛋白质。它含有一个聚乙二醇(PEG)分子,附着在凝血因子IX蛋白的部分上,当凝血因子变得活跃时,该部分就会脱落。PEG的加入有助于延长IX因子的半衰期。这个过程叫做PEGylation.它通过天然存在的抗体来防止因子IX过早分解。(这是正常过程,身体用于去除多余因子IX。)

Rebinyn/Refixia中的因子IX蛋白是在中国仓鼠卵巢细胞系PEGylation过程之前产生的。

在出血期间,Rebinyn/Refixia能够像因子IX一样发挥作用,并成功地促进血凝块的形成来停止出血。

血友病B患者可以使用Rebinyn/Refixia作为一种预防出血的形式。他们也可以在事故或受伤后将其作为一种“按需”治疗来止血。

Rebinyn /recixia在临床试验中

第一阶段临床试验(NCT00956345)评估了Rebinyn/Refixia在18 - 65岁非出血B型血友病男性患者中的安全性和药代动力学(体内运动)。参与者通过静脉接受了越来越多的单剂量治疗(每公斤25U,每公斤50U,每公斤100U)。结果表明,Rebinyn/Refixia治疗出血是成功的,且呈剂量依赖性。

一项多国第三期研究(NCT01333111)评价了Rebinyn/Refixia对74例男性B型血友病患者的安全性和有效性70.每周52周,参与者随机接受rebinyn / recixia的低剂量(每公斤)或高剂量(每公斤40千克)。结果表明,每千克Rebinyn / recixia治疗40U的患者的患者不太可能出血,而不是每千克10U处理的患者。

研究人员在第3阶段扩展研究中评估了叛备/ recixia治疗的长期安全性和效率(NCT01395810).结果表明治疗的有效性至少维持了两年。

第3阶段研究(nct01467427.)在过去接受了一些治疗的血友病B中,在血友病的男性儿童中测试了Rebinyn / Recixia的安全性,有效性和药代动力学。参与者每千克rebinyn / recixia每周收到每周40u的每周剂量为40U。这是成功的在治疗大量出血的过程中99%的出血都得到了解决。此外,高剂量Rebinyn/Refixia (80U / kg)的患者在12个月内关节出血消失。这种治疗对患者健康相关的生活质量也有积极的影响。

另一阶段3临床试验(NCT01386528)测试了叛甲/ recixia在主要手术前后预防和治疗血友病B患者中出血的能力。13名男性患者,年龄13至70岁,注册研究。他们在手术前四小时接受了单一剂量的Rebinyn / Refixia(每公斤80U)。手术后,他们在医生自行决定下每千克治疗再收到40U。研究人员确认治疗的止血效果(止血能力)手术中13例大手术均100%成功,其中9例年龄在15 - 56岁之间的大骨科手术。

第3阶段研究(NCT03075670.)评估Rebinyn/Refixia治疗成人B型血友病的安全性和有效性。结果证明治疗显着提高了因子IX蛋白水平。

第一阶段研究(NCT03075670.)将Rebinyn / Refixia的药代动力学与其相比Alprolix,血友病患者的另一个因子IX替代疗法。结果该研究表明,Rebinyn / Refixia具有良好的药代动力学 - 这意味着患者身体比Alprox在患者身体中持续明显更长。

正在进行的临床试验

另一项全球第三期研究(nct02141074.)在全球范围内注册了参与者,以评估叛甲/ recixia的安全性和有效性,以预防和治疗以前未经治疗的男孩,6岁及以下的血液过病B,呈现低于2%的因素IX活动。该研究旨在注册60名儿童。

临时数据这项研究的37名参与者表明,治疗是安全有效的;患者只报告了轻微的副作用。然而,37名男孩中有两名因过敏反应而退出了研究。在接受每周一次预防性治疗的男孩中,约67%无出血报告,85%无自发性出血。研究人员预计将在2022年10月完成这项研究。

最后更新:2020年8月25日

***

18luck发发发严格来说是一个关于这种疾病的新闻和信息网站。它不提供医疗建议、诊断或治疗。本内容并非旨在替代专业医疗建议、诊断或治疗。如果您有任何有关医疗状况的问题,请始终寻求您的医生或其他合格的医疗保健提供者的建议。不要因为你在这个网站上读到的东西而忽视专业的医疗建议或延迟寻求它。