obizur.

obizur.是猪来源的凝血因子VIII批准用于治疗成人中的出血发作获得血友病。最初由Baxalta开发,它现在正在销售Takeda.

美国食品和药物管理局(FDA)得到正式认可的obizur在2014年。一年后,欧洲委员会(EC)的确在E.U中使用授权

拜拜如何工作

由于存在靶向凝血因子VIII的抗体存在,所以血友病患者具有血液凝血问题。因子VIII是正常血液凝固所需的蛋白质之一。血友病药中的患者在内脏器官,肌肉和关节中出血。

obizur是一种重组因子VIII,其由具有在猪中制造因子VIII的指示的基因合成。obizur模仿功能的人为因子VIII,但结构略有不同。因此,它可以取代人因子VIII而不被患者血液中的抗体识别和失活,并帮助血液凝固。

临床试验中的Obizur

Obizur用于治疗获得性血友病的批准是基于一项2/3期多中心临床试验(nct01178294)。这个国际学习评估了Obizur在28例获得性血友病患者(中位年龄70岁)中的安全性和有效性。患者最初接受200 U/kg的Obizur治疗,然后根据他们的反应和血液中的因子VIII活性水平额外剂量。患者在研究期间还接受了免疫抑制治疗。

在治疗24小时内,Obizur停止或减少了所有患者的出血,满足了阳性临床反应的主要终点。与研究开始时相比,治疗24小时后,所有患者中因子VIII活性水平显著增加。没有不良反应的报道。

一项上市后多中心研究(nct02610127)侦查至少60名成年血友病患者被崇拜治疗的血友病,以评估待遇在真实世界中的治疗的有效性和安全性。正在进行的观察学习是一项试图收集患者数据后的审批,以继续监测与obizur使用相关的任何安全问题。

正在进行的非介入研究(NCT03199794.)通过治疗医生评估对具有所拥有的血友病的人们的令人倾向的有效性和安全性。这项国际研究的持续时间为180天。这是一项现实研究,注册了大约50名获得的血友病患者,18岁及以上,在奥地利,德国,意大利和荷兰。

其他信息

obizur可能导致许多人副作用。这些包括:

  • 头痛
  • 恶心或呕吐
  • 发冷
  • 在注射部位燃烧
  • 血管后期
  • 荨麻疹
  • 低血压
  • 胸闷,刺痛或快速心跳
  • 喘息的问题

一些患者可能会对猪因子VIII进行抑制抗体,使治疗无效。在这种情况下,建议在与患者的护理团队协商时考虑备用治疗选择。

Obizur不推荐给患有先天性血友病一von willebrand病

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