奥比祖尔

奥比祖尔猪源性凝血因子VIII是否被批准用于治疗成年猪出血获得性血友病. 最初由Baxalta开发,现在由塔克达.

美国食品和药物管理局(FDA)经核准的一年后,欧盟委员会(EC)授予在欧盟使用的授权。

Obizur的工作原理

后天性血友病患者由于存在针对凝血因子Ⅷ的抗体而存在凝血问题。因子VIII是正常凝血所需的蛋白质之一。获得性血友病患者的内脏、肌肉和关节出血。

Obizur是一种重组因子VIII,它是由一个基因合成的,该基因携带在猪体内制造因子VIII的指令。Obizur模仿人类第八因子的功能,但在结构上略有不同。因此,它可以取代人因子Ⅷ而不被患者血液中的抗体识别和失活,有助于凝血。

临床试验中的obizur

Obizur治疗获得性血友病的批准是基于2/3期多中心临床试验的数据(NCT01178294型). 这个国际性的学习评估了obizur在28例获得的血友病患者中的安全性和有效性(中位数70岁)。患者最初用200 / kg obizur治疗,然后根据其血液中的反应和因子VIII活性水平进行额外剂量。患者还在研究期间接受免疫抑制治疗。

在治疗后24小时内,在所有患者中停止或降低出血,达到阳性临床反应的主要终点。与研究开始相比,在治疗24小时后,所有患者均报告了因子VIII活性水平的显着增加。没有报道不利影响。

营销后的多中心研究(NCT02610127型)正在对至少60名接受Obizur治疗的成人获得性血友病患者进行监测,以评估在现实环境中治疗的有效性和安全性。正在进行的观察性研究试图收集FDA批准后的患者数据,以继续监测与奥比舒尔使用相关的任何安全问题。

正在进行的非介入性研究(NCT03199794型)正在评估治疗医生为获得性血友病患者开出的奥必舒的有效性和安全性。这项国际研究的持续时间是180天。这是一项真实的研究,在奥地利、德国、意大利和荷兰招募了大约50名18岁及以上的获得性血友病患者。

其他信息

Obizur可能会引起一些副作用. 其中包括:

  • 头痛
  • 恶心或呕吐
  • 寒冷
  • 注射部位燃烧
  • 血管性水肿
  • 麻疹
  • 低血压
  • 胸闷、刺痛或心跳加快
  • 喘息等呼吸问题

一些患者可能产生对猪因子VIII的抑制性抗体,使治疗无效。在这种情况下,建议在与患者护理小组协商时考虑替代的治疗选择。

不推荐对患者的obizur先天性血友病A.或者血管性血友病.

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