esperoct.

esperoct.(Turoctocog Alfa Pegol)是一个批准的待遇血友病A.由开发诺和诺德公司.Esperoct可以用作预防,或者预防、治疗为了帮助防止出血,或作为按需治疗,以帮助阻止出血的插曲。

Esperoct被批准用于成人和儿童我们。,加拿大,以及成人和青少年12岁及以上的青少年欧洲联盟。

Esperoct是如何工作的?

血友病A是一种罕见的遗传障碍,其身体不会产生足够的或产生称为蛋白质的突变形式因子VIII,血液需要凝块。

Esperoct是一种改性的甘油 - 聚乙二醇化因子VIII蛋白,其中B-结构域(蛋白质中的区域)缺失。这使得这种特殊因子VIII蛋白能够更慢地分解并留在体内,以便更长的时间措施,以帮助防止出血 - 这意味着它具有延长的半衰期,并且通常需要给药。

凝血途径的激活导致PEG分子的去除,生成重组因子VIII在结构上与天然因子VIII相似。

Esperoct在临床试验中

Esperoct在一项1期剂量递增和安全性试验中进行了评估(NCT01205724研究人员对26名严重血友病a患者进行了三种剂量(每公斤25、50或75国际单位)中的一种Esperoct。它的药代动力学(体内运动)是一个主要的评估。

试验结果显示治疗在所有剂量上耐受良好,并且没有参与者对其产生抑制剂。因子浓缩物的平均末端半衰期为19小时,与先前使用的FVIII产品相比,延长的1.6倍。

第3阶段跨国和开放标签试验(NCT01480180),称为探测器2,评估了Esperoct作为预防的安全性,药代动力学和有效性,并在186名血友病A,12岁及以上患者中治疗发作性渗流。

结果这篇文章发表在血栓形成和呼吸杂志.其中大部分人175人,每年第四天都作为预防(50 IU / kg体重)作为预防。他们的中位年龄流血率(一年多的人经历的人数)是1.33,70名患者(均已注册的40%)在审判期间没有出血。在20至75II / kg的剂量下处理出血剧集,总体而言,84%的这些发作后,在一次eSperoct中输注和95.5%后解决了两种输注。该处理通常耐受良好。在93天暴露日至esperoct后,一个人测试抗FVIII抑制剂阳性,并退出研究。

第三期试验(nct01731600.)称为探测器5,评估了Esperoct的安全性,药代动力学和有效性,所述eSperoct在严重的血友病A中儿童中的预防患者使用。患者接受了两次静脉注射Esperoct用于预防的,并且还给予剂量以治疗出血剂剧集。

调查结果3研究Esperoct在成人和青少年中的半衰期是标准VIII因子产品的1.6倍,在儿童中的半衰期是标准VIII因子产品的1.9倍。

探测器2和探测器5研究结果也得到了解决一篇文章,发表在杂志患者的偏好和坚持,调查了治疗如何影响患者的患者的健康状况(HRQOL)和整体治疗满意度(TS)。它发现Esperoct在儿童,青少年和成年人中使用改进的HRQOL和TS。

Pathfinder 3,另一阶段3试验(NCT01489111),研究了Esperoct在青少年和成人A型血友病患者手术过程中的有效性,包括关节置换。患者在术前、术中、术后给予静脉注射Esperoct以帮助出血。

概述了探测器2,探伤率3和探伤症5试验的结果文章发表于期刊血液2019年。这些结果表明,ESPEROCT作为预防剂是有效的,出血“一般”被单剂量控制,并有效地作为成年人和儿童出血发作期间的治疗。

最后更新日期:2020年2月12日

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