血友病的Kovaltry a

Kovaltry.(以前称为Bay 81-8973的八张奥糖型奥尔法)是重组沸嗜助性因子疗法,批准管理成人和儿童血友病A的症状。它是由开发和销售的拜耳

Kovaltry如何工作

血友病A是由凝血因子VIII的突变引起的遗传条件,或F8基因。因子viii是一个凝血因子,一种对正常血液凝血和控制出血至关重要的蛋白质。该蛋白质的缺乏导致患者过度流血。这可以包括渗入关节,肌肉和器官,这可能导致永久性损坏。

活性物质是Octocog Alfa,工程化的蛋白质与体内发现的全长自然因子VIII相同。这是拜耳中相同的活性物质kogenate,但是使用不同的制造技术生产。

使用来自婴儿仓鼠肾细胞系的细胞生产的KOVOLTRY,所述婴儿仓胞系具有用于八胞型ALFA的基因,以及人伴侣蛋白热休克蛋白70(HSP70)。细胞产生八张紫杉醇蛋白,以及HSP70蛋白质确保它是正确折叠的用作功能蛋白质。在制造过程中添加HSP70对Kovaltry是独一无二的。

在制造过程中没有使用额外的人或动物衍生物,并且在多步骤过程中纯化Kovaltry,包括a专门的步骤清除任何病毒

Kovaltry旨在暂时取代体内缺乏因子VIII蛋白。这允许在血液中存在时,在血液中存在正常的血液凝血,允许患者具有暂时控制出血。

临床试验中的Kovaltry

2016年2月22日,欧洲委员会授予拜耳批准在欧洲的市场Koverty。这是一个月后,通过美国食品和药物管理局批准2016年3月17日

法规批准是基于Leopold临床试验,包括Leopold 1(NCT01029340.),Leopold 2(nct01233258.)和Leopold Kids(nct01311648.)。

第3阶段Leopold 1.试验评估了62名具有严重血友病A的62名男性的安全性和疗效A.患者每月两三次随机地分配20至50 IU的剂量。结果,在期刊上发表血友病,确认Kovaltry是安全的,每年的泻药数量明显降低。

第3阶段Leopold 2试验将Kovaltry按需与Kovaltry作为预防治疗进行比较。结果,发表于此血栓形成和呼吸杂志,证明预防治疗比按需治疗更有效。与按需治疗相比,预防治疗减少了97%的中位年渗流率。

第3阶段仍在持续的阶段仍然持续,旨在评估预防血友病儿童Kovaltry的预防性和疗效A.结果为51名患者,2011年6月至2013年1月期间的1至11岁,已发表在杂志中血友病。Kovaltry耐受良好,并且显着降低了中位年度的年化血液。

作为Leopold试验的一部分,还评估了手术过程中Kovaltry的安全性和疗效。共有32名患者(成人和儿童)接受手术同时接受Kovaltry,而且整体患者在预期的手术范围内没有经历过丧失的血液损失。结果,在期刊上发表血友病,证明Kovaltry可以在手术期间成功控制出血。

其他信息

它作为静脉注射施用。剂量的水平和频率取决于患者,应该用医疗保健专业人士讨论。长期使用,身体可能会产生对Kovaltry的抵抗力,这可以防止其工作。建议血液检测来监测抗体,或“抑制剂”。

Kovaltry的常见副作用包括头痛,发烧和皮疹。过敏反应是可能的,特别是如果患者对啮齿动物过敏,例如仓鼠。在过敏反应的情况下,如胸部和喉咙的紧张,头晕,降低血压或恶心,应立即停止治疗,应联系医疗保健专业人士。

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