Jivi(原名BAY 94-9027)

Jivi抗血友病因子(以前BAY 94-9027)已获批准预防或者预防性治疗血友病A型患者中,12岁或以上.开发的拜耳,它被注入血液,也可以在出血时按需使用。

Jivi是如何工作的?

A型血友病是一种遗传性疾病,其结果是由于基因突变凝血因子8,或者F8基因.这种基因为一种叫做血因子(FVIII)在血液中帮助血液凝结。如果FVIII受损或缺失,可导致内外部出血过多。这可能会导致永久性损伤或不经治疗会致命。

Jivi是一个替代疗法A型血友病患者中缺失的FVIII蛋白。它含有一个重组FVIII蛋白,或一个FVIII蛋白设计成有一种叫做聚乙二醇(PEG)的附加物质附着在上面.这种修饰增加了FVIII的稳定性,并使其保持不变在血液中作用时间更长与其他FVIII替代疗法相比。

Jivi在临床试验中

第一阶段研究(NCT01184820该研究招募了14名A型血友病患者,评估了Jivi的安全性和药代动力学(一种药物在体内的运动)。的结果发表于血栓与止血杂志并证明了参与者对治疗的耐受性。该疗法延长的半衰期平均为19个小时。化合物的半衰期是指人体分解一半的时间。

一项开放标签的随机2/3期试验(NCT01580293该公司招募了134名患有严重a型血友病的患者。它的目的是评估Jivi作为一种按需和预防性治疗药物的安全性和有效性,这种药物以不同的频率使用。最初,所有接受预防性治疗的参与者每周接受两次较低剂量的注射,持续10周。然后他们每周接受两次低剂量的注射,每五天一次中剂量的注射,或者每周一次高剂量的注射。

结果这项研究也发表在血栓与止血杂志,结果显示,在702例临床出血中,每周注射2次或更少的Jivi成功控制了636例(90.6%)。研究人员报告说,没有严重的副作用,也没有病人开发出阻止Jivi发挥作用的抑制剂。

PROTECT-VIII研究还调查了Jivi对人体的影响围手术期出血,或手术中及术后出血。的结果发表于血栓形成的研究在26例大手术中,Jivi有效,患者耐受性良好。

长期的结果PROTECT VIII开放标签扩展研究的研究结果发表在该杂志上血友病.他们显示,预防组中20.6%的患者在延长期间根本没有出血,而在2018年1月中期结果分析之前的6个月里,44.5%的患者没有出血。

正在进行的临床试验

第三期试验(NCT01775618)的研究人员正在评估Jivi对12岁以下a型血友病男孩的安全性和有效性。研究人员尚未公布这项多中心、开放标签、非随机试验的最终结果。然而,他们在2016年世界大会上展示了初步成果世界血友病联合会

他们总共招募了32名患者,包括4名6岁以下的男孩和28名6至12岁的患者。Jivi控制92%的出血- 140例中有129例,每周注射两次或两次以下。8名患者在疑似对Jivi产生免疫反应后停止了治疗,但没有进一步的安全担忧。

拜耳现在是招聘估计有26名参与者参与第4期上市后研究(NCT04085458),以获得更多有关Jivi的安全性和有效性的信息。目前在丹麦、保加利亚、希腊、意大利、挪威和波兰开放注册,西班牙也有可能开设其他网站。

研究开始时,参与者每5天服用45国际单位(IU) /千克体重的剂量。然后,他们可能会继续使用这个剂量,或者改为每周两次治疗或每七天治疗一次。根据给药频率的不同,患者将继续接受一到两年的试验。研究人员将监测人体产生的任何针对Jivi的抗体。他们还将记录出血事件和生活质量的信息。这项研究将于2022年5月结束。

其他信息

美国食品和药物管理局批准2018年8月将Jivi作为a型血友病预防治疗药物。

它的最常见的副作用是发烧,虽然有头痛,咳嗽,恶心的报告。更严重的副作用,如对Jivi的过敏反应,也是有可能的

最后更新:2020年3月9日

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