延长半衰期(EHL)产品

推荐的血友病患者治疗方案,以防止出血发作是替代缺乏凝血因子。然而,目前可用的替代凝血因子受到相对较短的半衰期的限制,并且每周需要静脉注射3次以保持保护水平。这可能对患者遵从性产生负面影响。

最近的研究导致开发新因素产品,同等效率较低的注射需要 - 每周一次或两两次。较少的注射率是由于药物增加的半衰期,这是身体在血液中减少凝血因子到一半的时间。换句话说,蛋白质因子分子的结构被改变,因此身体需要更长时间以清除它们从循环中清除它们,这意味着它们在注射后更长的工作。这些药物统称为延长半衰期,或EHL治疗。18新利体育登录

具有延长半衰期的凝血因子具有几个优点,包括减少注射频率,增加治疗依从性和改善的临床结果。长效凝血因素还为改善血友病的个体化治疗提供了机会。

有三种方法可以生产EHL产品:Fc融合,聚乙二醇化和白蛋白融合。

FC融合

生物原,与瑞典孤儿生物侵害合作(Sobi.)已被授予两种新的EHL产品的批准,其中FC的片段是免疫球蛋白(抗体)中发现的蛋白质,融合到重组凝血因子中。这使得治疗持续数天或几周而不是几个小时。以这种方式合成的两种批准的EHL产品是Alprolix.对于血友病B和eloctate.对于血友病A.

PEG化

制药公司包括诺德·诺德斯贝特, 和拜耳正在使用称为PEG化的技术,其中称为聚乙二醇(PEG)的化合物与凝血因子缀合,以延长其半衰期。Pegymated产品已经在其他治疗区域批准。

预计美国食品和药物管理局将在Novo Nordisk的糖类糖醛含量为血友病B中作出决定,称为血友病recixia(n9-gp)。另一个EHL PEG化因子VIII药物用于血友病A,称为N8-GP.(Turoctocog Alfa Pegol)正在一系列中调查临床试验

对于血友病A,Pegymated因子VIII产品正在由Baxter开发(BAX-855.)和拜耳(吉维)。

白蛋白融合

延长凝血因子半衰期的第三种方法是与重组白蛋白的融合,这是一种在血液中自然发生的蛋白质。白蛋白融合因子IX(CSL654,也被称为eteelvion.)对于血友病B byCSL Behring.正在调查临床研究;结果表明,较少剂量的白蛋白融合因子IX足以治疗血友病B.

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