基因治疗

基因治疗是一种使用基因或遗传物质治疗或预防疾病的实验处理技术。正在进行临床试验以测试潜在的基因疗法血友病

什么是血友病?

血友病是一种遗传血液凝血障碍,患者不足以使血液凝块的因素不足。如果没有这些因素,患者在受伤时不能停止出血。患有更严重的疾病的患者可以在关节周围经历自发的流血。

什么是基因治疗?

血友病的基因治疗涉及使用修饰的病毒(不会引起疾病)来引入编码患者缺失的凝血因子的基因拷贝。在用病毒治疗后,患者应正常开始生产自己的凝血因子。

CRISPR / CAS9.是另一个可能让患者的身体产生自己的血液凝血因素的策略。它使用了一块遗传物质和一种用作分子剪刀的酶来修复导致凝血因子缺乏的遗传故障。

实验基因疗法

AMT-060是由此开发的基因治疗uniqure.治疗血友病B.。来自持续的双队阶段1/2,非随机性,开放标签,多中心临床试验的早期结果(NCT02396342)- 其中包括10名严重或中度严重的血友病患者B-临床显着且持续增加因子IX活性,重组IX的大幅减少替代疗法用法,并完全停止自发的出血剧集。

AMT-061.uniqure.对血友病患者的第二基因治疗候选者B.它开发出来提供一种变种F9.用于编码用于凝结因子IX的基因修复帕多瓦。该变体携带说明,使因子IX蛋白质比正常蛋白更高的八倍。无害的病毒载体用于指示将FIX-PADUA交付给患者的身体。持续阶段2B研究的中期结果(NCT03489291.)测试AMT-061在三个严重的严重血液检查B严重患者中的安全性和功效表现出增加的因子IX活性,降低出血风险,没有不良事件。多中心第3期研究(NCT03569891.)评估血友病B患者AMT-061的安全性,疗效和耐受性也在进行中。

flt180a.是由此开发的基因治疗自由行。1期临床试验(nct03369444)目前在U.K中招募血友病B.测试FLT180A。第二阶段2/3研究(nct03641703)还在招聘参与者在同一地点,以研究已用FLT180A基因治疗治疗的参与者中因子IX活动的长期安全性和耐用性。

sangamo治疗方法正在开发血友病B的基因组编辑治疗SB-FIX.。1/2期临床试验(NCT02695160)目前正在招募美国和U.K的几个地点的参与者。

Fidanacogene Elaparvovec.(SPK-9001)是血友病B在伙伴关系中发展的治疗方法火花治疗学辉瑞。目前正在调查此疗法在2期临床试验中进行调查(nct02484092.)。

SPK-8011是一种基因治疗血友病A.由此开发火花治疗学初步结果从第1/2期临床试验(nct03003533.)表明,前两种剂量队列中的所有五个参与者都显示出血液中持续的,稳定的凝血因子水平。

Spark治疗剂正在开发另一个称为叫做的基因治疗SPK-8016旨在帮助血友病,该血友能产生针对自身凝血因素的抑制剂。目前正在招募患者1/2临床试验(nct03734588)在美国,以确定治疗的有效剂量。

瓦罗克斯(valoctocogene roxaparvovec或bmn 270)是由此开发的基因治疗生物罗素治疗血友病A.目前在两期3阶段临床试验中进行治疗(nct03392974NCT03370913)

SB-525是由此开发的基因治疗sangamo治疗方法治疗血友病A. 1/2期临床试验(NCT03061201.)目前正在招募大约20名血友病A的成年人,在美国的景点。评估治疗的安全性,耐受性和疗效。

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