flt180a.

flt180a.是一个实验性的基因治疗由此开发自由行治疗血友病B.

Flt180a如何工作

血友病是一种血液障碍,患者不足以凝结因子。这意味着他们的血液并没有尽可能快地凝结。对于血友病患者B型患者,缺失的凝血因子是因子IX。这是因为患者在基因中具有编码因子IX的基因中的突变,防止蛋白质正常进行或运作。

患者可以含有轻度,中度或严重的血友病,具体取决于多少他们生产的凝血因子。正在研究基因疗法作为治疗患有严重血友病患者的方法,即在没有治疗的情况下产生几乎不可检测的凝血因子的患者。

flt180a.是一种使用灭活的基因治疗病毒(不会引起疾病或疾病)转移一块含有使因子IX所必需的信息的DNA进入患者的肝细胞。这些是通常会产生因子IX的细胞。一旦DNA在细胞内,就会插入患者的染色体中,并通常处理以产生蛋白质,在这种情况下,因子IX。

关于这种治疗的一些未知数,主要是关于副作用以及治疗持续多久。

FLT180A在临床试验中

1期临床试验(nct03369444)在英国招募血友病B的患者测试FLT180A。最多三种不同的剂量flt180a.将在18名严重血友病患者中进行测试。

第二阶段2/3研究(nct03641703.)此外,还在同一地点招募了50名参与者,以探讨用FLT180A基因治疗的患者对因子IX活动的长期安全性和耐久性。参与者将被遵循,直到他们达到15岁以后治疗。他们将接受包括物理检查,血液测试和肝超声的程序。参与者还需要完成一份日记,以记录出血剧集的发生并记录金额因子IX浓缩物他们收到。还将记录患者结果,包括生活质量,残疾和身体活动。

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