FEIBA

FEIBA(因子8抑制剂旁路活性),又称活化凝血酶原复合物浓缩物,是一种绕过代理被批准用于患有血友病A型B型.近30%的患者停止了治疗替代疗法与因子VIII (A型患者)或因子IX (B型患者),因为针对这些因子的抑制剂的发展。

自1975年开始使用,FEIBA可以防止手术过程中的失血,并被视为一种常规预防剂减少出血发作的频率。它不是指用于治疗血友病患者谁没有抑制因子VIII和IX出血发作。

FEIBA是Baxalta的商标,Baxalta现在是Baxalta的全资子公司武田

飞霸是如何工作的?

FEIBA含有血液凝结所需的多种成分.这些包括非激活因子II, IX和X,蛋白质组成凝血酶原复合物,活性因子VII。

当将FEIBA输注到对替代治疗无效的血友病A和B患者时,FEIBA成功地诱导凝血来停止出血发作。

临床试验中的FEIBA

一项双盲临床试验的结果发表在新英格兰医学杂志,报道了FEIBA对A型血友病患者使用因子VIII抑制剂的关节和肌肉出血的影响。在试验期间,15例患者接受了FEIBA或只含非激活凝血酶原复合物浓缩物的对照制剂,在15个月的时间内发生了150次出血(4次黏膜皮肤出血,117次关节出血,29次肌肉出血)。对照制剂在52%的病例中发现有效,而FEIBA在64%的病例中发现有效。研究人员说FEIBA制剂在关节或肌肉止血和改善关节活动度方面明显优于对照制剂

另一项研究发表在该杂志上报告了FEIBA在实现方面的效果止血46例患者使用因子VIII抑制剂,3例患者使用因子IX抑制剂。FEIBA用于165例出血事件(102例关节出血,20例粘膜出血,33例肌肉和软组织出血,10例急诊出血,其中3例发生在中枢神经系统,4例发生在手术过程中)。研究表明93%的出血事件通过一次或多次输液得到控制

一项2/3期前瞻性、随机、交叉研究共纳入34例使用高滴度抑制剂的A型血友病患者(NCT00221195),以研究预防性输注与按需使用FEIBA治疗6个月的效果。患者在前六个月每周接受三次预防性治疗,然后六个月转向出血发作的按需治疗。两个处理期被三个月的洗脱期隔开。34例患者中有26例完成了两个疗程。

研究结果显示,与按需治疗相比,预防性治疗减少了62%的出血发作和72%的靶关节出血.本研究还表明,在严重A型血友病和因子VIII抑制剂患者中,预防性使用FEIBA对减少关节及其他出血事件是安全有效的。

在第三期前瞻性研究中(NCT00851721), 17例患者采用FEIBA预防治疗,19例患者按需治疗1年以上,以评估预防治疗是否安全有效。一个显著中位年出血率降低72.5%在预防和按需治疗期间观察。3例(占所有患者的17.6%)接受预防治疗的患者没有发生出血,而按需治疗组则没有。与预防性治疗相比,按需治疗需要显著增加使用FEIBA来治疗出血事件。两种治疗方法的相关不良事件发生率无差异。18新利体育登录

一项前瞻性、非介入、观察性多中心队列研究称为FEIBA全球结果研究(FEIBA-GO)正在对51例血友病患者使用抑制剂的有效性、安全性和生活质量进行长期研究。该研究的主要目的是描述FEIBA在不同情况下的止血效果,如预防和按需治疗,包括患者免疫耐受诱导.次要目标包括关节功能结果、安全性、与健康相关的生活质量、日常活动水平、血友病相关的急性和慢性疼痛以及使用的医疗资源。

该研究的初步结果发表在该杂志上在2017年12月,显示在六个月的时候,使用FEIBA进行预防性治疗可以预防关节出血,其方式类似于在没有使用替代预防抑制剂的患者中报道的那样.2019年11月发布的一份更新中期报告称FEIBA继续表现出安全性和有效性对随访超过18个月的患者进行分析。

3期前瞻性、多中心、开放标签、随机交叉研究(NCT02764489FEIBA STAR目前正在克罗地亚、乌克兰和北马其顿招募估计32名成年参与者,以评估FEIBA在常规体积重组和减少50%体积重组以及在使用抑制剂的A或B血友病患者中以更快的输注速率时的安全性和耐受性。这项研究预计将于2021年3月完成。

第四阶段试验(NCT04205175)正在研究FEIBA对已使用的A型血友病患者的最安全剂量范围Hemlibra (emicizumab).另一项临床试验的结果表明同时接受Hemlibra和FEIBA治疗的患者有经验血栓性微血管病.由于这些先前的结果,本研究正在调查单一低剂量FEIBA对血液中凝血酶水平的影响。该研究尚未招募患者,但计划招募约20名患者。

其他信息

FEIBA是会增加患病风险血栓栓塞事件这会导致中风、肺部的主血管堵塞、深静脉血栓以及一些患者的过敏反应。

其他常见的副作用在预防使用期间是低红血球计数,出血进入关节,腹泻,恶心和呕吐。

最后更新日期:2020年2月17日

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