实验治疗18新利体育登录

血友病是一种由基因突变引起的出血疾病,基因突变为血液凝血因子(帮助血液凝血的蛋白质)提供指示。凝血因子VIII, IX和XI基因的突变导致它们的缺乏,导致血友病,血友病B,血友病C,分别。

现有的治疗方法,如18新利体育登录KovaltryKogenate通过拜耳是重组(实验室制造的)因子VIII蛋白,与身体产生的相同。它们暂时补充了缺失的VIII因子,并帮助血液正常凝结。其他治疗包括18新利体育登录综合改良凝血因子延长半衰期防止它们迅速退化,从而延长它们在体内的功能。

除了这些现有的治疗方法,一些实验性的治疗方法正在被评估,以确18新利体育登录定对血友病患者更长期的解决方案。

基因治疗

将凝血因子基因的功能副本插入血友病患者的细胞中是基因治疗的目标。这些治疗方法18新利体育登录可以帮助患者产生自己的凝血蛋白,使他们的血液更有效地凝结,并最终消除重复输液治疗的需要。某人- 525,amt - 060amt - 061是三个正在评估基因治疗候选人。

sb - 525

SB-525是一种研究性基因疗法Sangamo疗法对于a .血友病,SB-525提供了一个健康的因子VIII基因拷贝到身体。一种不能引起感染的被称为腺相关病毒(AAV)的基因修饰病毒被用作载体,将bb -525运送到制造因子VIII蛋白的肝细胞。

amt - 060

开发的UniQureAMT-060是B型血友病的一种潜在疗法。研究人员正在开发这种疗法,将编码凝血因子IX的基因的功能副本传递到B型血友病患者的肝细胞。改良的AAV也用于将健康的基因拷贝传递到目标细胞。

amt - 061

AMT-061是另一种候选基因治疗UniQure为b型血友病患者提供基因编码因子IX的高功能变体FIX-Padua.这种基因携带了一种突变,导致其编码的因子IX蛋白比正常蛋白质的活性高8倍。AMT-061也是一种基于aav的基因疗法。

延长半衰期产品

聚乙二醇化是一种将一种叫做聚乙二醇(PEG)的分子加入凝血因子的技术,以防止它们在体内被降解,延长它们的半衰期。这种工程蛋白在血液中停留的时间越长,患者需要接受的治疗就越少。Jivi是一种重组VIII因子联合PEG用于a型血友病患者。另一个聚乙二醇化因子VIII候选,N8-GP通过诺和诺德公司,也正在接受评估。

另一种延长凝血蛋白半衰期的技术是制造一种重组凝血因子,与另一种名为Fc的蛋白质融合,Fc是体内抗体的一部分。与18luck 下载 在美国,人体不会将重组蛋白识别为外来物,也不会将其分解,从而延长了其半衰期。BIVV001Bioverativ(现在是赛诺菲安万特Genzyme),是一种因子VIII-Fc融合产物,正在研究用于治疗a型血友病。

CRISPR / Cas9-base18新利体育登录d治疗

基因组编辑工具叫做CRISPR / Cas9可以用来识别和编辑基因组中突变的区域。CRISPR的意思是“有规律的聚集间隔短回文重复”。Cas-9是crispr相关蛋白9。这个系统有两个主要组成部分——RNA向导和Cas9。这种被称为RNA向导的短链RNA与基因组中需要编辑的目标区域结合,并为酶Cas9提供向导,Cas9就像分子剪刀一样修复突变。

一个CRISPR / Cas9-based方法治疗血友病目前正在研究中宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院.研究人员开发了一种基因治疗技术,将CRISPR/Cas9系统导入血友病B小鼠模型,以纠正导致该疾病的潜在遗传缺陷。

其他方法

在血友病患者中,持续的关节出血导致嗜血的关节病或者永久性的关节疾病。trm - 201(罗非昔布),由Tremeau制药,是实验性的非甾体抗炎药物旨在减少关节炎症和减轻疼痛。

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