血友病的实验治疗18新利体育登录

amt - 060

AMT-060的工作原理是通过将因子IX基因的一个功能副本导入b型血友病患者的肝细胞来恢复因子IX的产生。该基因的功能副本通过腺相关病毒传递。这些病毒只触发温和的免疫反应,并被用作载体将基因传递到身体。1/2期试验已经完成,并取得了积极的结果。

了解更多

amt - 061

AMT-061的设计提供了一个功能强大的副本F9用来帮助身体产生更多的IX蛋白。AMT-061是一种静脉注射治疗,使用一种称为腺相关病毒5的无害病毒将基因传递到身体。针对严重B型血友病患者的3期临床试验正在进行中。

了解更多

BIVV001

BIVV001基于Fc融合技术,通过添加一个称为von Willebrand因子的凝血蛋白区域和一个称为XTEN的多肽到重组FVIII-Fc融合。其目标是潜在地延长其在身体循环中的寿命。一项3期试验目前正在招募严重A型血友病患者。

了解更多

CRISPR / Cas9

与其他DNA编辑技术相比,使用实验性CRISPR/Cas9(定期聚集的间隔短回文重复)方法进行基因组编辑可能是一种更快、更容易、更便宜、更准确和更灵活的治疗方法,并可能为治疗血友病等遗传疾病提供一种有前途的新技术。在小鼠身上进行的临床前研究表明,这种治疗策略可能有益于血友病患者。

了解更多

FLT180a

FLT180a是一种实验性基因疗法,它使用灭活病毒将一段含有使IX因子生成所需信息的DNA转移到患者的肝细胞中。这些细胞通常会产生因子IX。一旦DNA进入细胞内,它就会被插入病人的染色体中,并被正常处理以产生蛋白质,在这种情况下就是因子IX。一项针对B型血友病患者的长期2/3期试验正在进行中。

了解更多

Roctavian

Roctavian使用一种叫做AAV5的无害病毒来携带健康的F8受肝脏特异性启动子控制的基因。当把rotavian注入A型血友病患者体内时,病毒会传递重组病毒F8基因转移到包括肝脏在内的多种组织的细胞核中。目前,包括三期试验在内的多项研究正在对其进行评估。

了解更多

sb - 525

SB-525是由一小部分具有生产因子VIII所需代码的遗传物质组成的。一旦进入细胞,人们希望这种遗传物质将与患者自身的遗传物质结合,并通过细胞的蛋白质制造机制产生因子VIII。三期临床试验目前正在招募A、B血友病患者。

了解更多

spk - 8011

SPK-8011是一种用于治疗a型血友病的实验性基因疗法。它含有一种携带人类的改良病毒F8在特定DNA序列控制下的基因,这确保了它的蛋白质产物,因子VIII,只在肝脏中产生。1/2期试验仍在招募A型血友病患者。

了解更多

spk - 8016

SPK-8016是一种研究性基因疗法,使用修饰的腺相关病毒将一段遗传密码传递到体内细胞,以恢复一种形式的因子VIII的产生。该疗法旨在恢复A型血友病患者的正常凝血通路,而对于这些患者,替代疗法不起作用。1/2期试验正在进行中。

了解更多

spk - 9001

SPK-9001是一种候选基因疗法,旨在将编码因子IX的健康基因拷贝传递到患者的肝细胞中,在肝细胞中生成凝血因子。一旦使用改良的无害腺相关病毒运送到肝细胞,SPK-9001有助于维持血液中因子IX的稳定和持续水平。3期试验目前正在招募B型血友病患者。

了解更多

trm - 201

TRM-201是一种非甾体抗炎药(NSAID),正在开发用于治疗血友病患者的严重关节疾病。TRM-201结合并抑制COX-2。因此,与其他非甾体抗炎药相比,它的目的是减轻炎症、疼痛和发烧,以及防止血液凝结(抗血小板作用),并减少胃肠道出血。第三阶段的试验正在计划中。

了解更多
书的图标

血友病社区

参观18luck发发发18l18luck新利与血友病社区的其他人交流的论坛。这些论坛是为18l18luck新利病人、护理人员和医疗专业人员设计的,以便讨论问题、提出问题和分享经验。

查看所有论坛18l18luck新利
气泡图标