Hemlibra(emicizumab-kxwh)

Hemlibra(emicizumab-kxwh)是一种批准的治疗,以管理症状血友病类型A.在没有因素VIII抑制剂的人中。

作为皮肤下的注射液,它最初由日本开发Chugai制药,这是现在的一部分罗氏组。进一步的开发和营销是与Genentech,Roche子公司。

Hemlibra是如何工作的

A型血友病是一种遗传性疾病,由基因突变引起凝血因子VIII基因.因子VIII是血液正常凝固所必需的蛋白质。正常情况下,这种蛋白质同时与因子IX和X结合,激活因子X并启动血液凝块。缺乏因子VIII蛋白会导致内出血和外出血过多。

Hemlibra是一种双特异性抗体,蛋白质,旨在结合两个特定的目标。它通过绑定到因子IX和因子X代替缺失因子VIII来模拟因子VIII的动作。这有助于血液通常降低血液损失并防止来自内部出血的关节和组织的损伤。

目前A型血友病的治疗通常需要注入重组因子V18新利体育登录III蛋白。然而,在30%的患者发育抑制剂针对重组因子VIII,使这种治疗无效。18新利体育登录Hemlibra在血友病A与抑制剂患者有效,并且它可以更有效并且在身体中保持活跃,而不是其他绕过代理(BPA)。

临床试验中的Hemlibra

一项名为HAVEN 1 (nct02622321)出现在新英格兰医学杂志.开放标签,多中心和随机试验评估了血红色预防在109名患者,12岁或以上的血管素A的安全性和有效性,血友病A与反对因子VIII的抑制剂。该研究有三个主要群体:先前接受了按需BPA的患者被分配了Hemlibra预防(A组)或没有预防(B组),并且先前一直在BPA预防的患者被给予Hemlibra预防(C组C)。第四组(D组)组成,组成的患者,在A,B和C组合后注册。如果需要,所有患者均可按需接受BPA。

接受Hemlibra Praphylaxis的患者有一个显著减少与仅接受按需BPA治疗的患者(A组与B组)相比,C组患者的Hemlibra预防治疗的年出血率有显著改善(79%)。

Hemlibra的安全性是可以接受的,最常见的副作用是注射部位反应、头痛、疲劳、上呼吸道感染和关节疼痛。

单臂,多中心,开放标签阶段3避风港2试验的临时结果(nct02795767)在香港特别行政区举行26.TH.国际血栓形成和浩劫协会(ISTH)会议,2017年7月10日。数据报告了19名患者,并表明,在每周6个周的12周的中位数,94.7%含有零治疗的出血,63.2%的整体出血零。之后中位观察时间为38.1周,87%的接受Hemlibra预防的患者含有零治疗的出血,34.8%的整体出血具有零。

另一阶段3次叫做避风港的试验3(nct02847637.)评估了无因子VIII抑制剂的A型血友病成人患者的hem天秤座预防。结果该试验于2017年11月宣布,结果显示,与未接受预防治疗的患者相比,接受治疗的患者出血数量显著减少。该研究还表明,每周一次的hem天秤座预防比因子VIII预防更好,因为它与因子VIII相比显著减少了治疗出血的数量。使用Hemlibra最常见的副作用是注射部位反应。没有血栓事件被观察到。

另一阶段3试验,称为HAVEN 4(nct03020160.)在成年血友病患者中评估以每四周的速率降低 - 6mg / kg给出的Hemlibra预防的疗效和安全性因子VIII I.伤头。数据支持的一次每月一次给药时间表。预计该试验预计将于6月2022日完全得出结论。

其他信息

Hemlibra已被美国食品和药物管理局批准用于常规预防,以防止或减少成人和血友病患儿的血液渗透型A型,并且没有抑制剂.它也被批准了欧洲联盟,以及没有抑制剂的患者加拿大

推荐的装载剂量为每周3毫克/千克,每周每周一次,然后每周每周进行1.5毫克/千克的维持剂量,每两周3毫克/千克,或每四周6毫克/千克。

最常见的副作用是注射部位反应,头痛和关节痛(关节僵硬或疼痛)。

更新日期:2020年8月24日

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