CSL654(idelvion)

CSL654(idelvion; Albutrepenonacog Alfa)是批准的重组人体因子IX,其与重组人白蛋白融合的主要转运蛋白,其在血液中结合水,离子和激素。

CSL654于2016年由美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗和预防血友病患者的出血。它是开发和销售的eteelvion.经过CSL Behring..因为它被FDA授予孤儿药地位,Idelvion在美国拥有7年的独家销售权。

在Idelvion (CSL654)中,一种称为因子IX的凝血蛋白通过一个连接体与白蛋白相连,在正常的凝血过程中,该连接体被断开,释放出活性凝血因子。

由于白蛋白与各种细胞类型的表面上发现的Fc受体结合,白蛋白融合增加了因子IX的半衰期。该结合导致保护凝血因子免于降解,从而增加其半衰期。

CSL654作为注射(冻干粉末)可用于静脉注射用途,含有250IU,500 IU,1,000 IU或2,000 IU在一次性的小瓶中的药物。在常规预防或预防治疗中,推荐对于每七天超过12岁的患者,每千克患者为每公斤体重为25至40磅,每七天患者40-55例IU / kg。

临床研究

一项名为PROLONG-9FP的大型临床试验项目对CSL654的药代动力学(药物特性)、疗效和安全性进行了评估,包括1期、2期和3期试验以及一项外科研究。

第1阶段试验(nct01233440.nct01361126.)包含40名以前用标准因子IX治疗的患者没有白蛋白融合。单剂量后白蛋白 - 缀合因子Ix的平均半衰期为92-95小时,大于未修饰的因子IX的295小时。

毁灭性,开放标签,非随机阶段3试验(nct01496274)评估CSL654的药代动力学,疗效和安全性,用于预防,以及63例先前治疗的成人和青少年(12-61岁)的出血发作的治疗,具有严重或中度严重的血友病(患者具有低于2的因子IX水平IU / DL)。

CSL654的平均半衰期为102小时,比未修饰因子IX的长度为4.3倍。40 IU / kg CSL654,因子级别达到20 IU / DL。中位年度流血率,或者在一年内出血的人数为零。达到了100%的靶标关节(特定关节与复发出血)的分辨率。总的来说,通过一次注射CSL654成功地治疗了94%的出血集。没有患者发育抑制剂,没有安全顾虑。

第3阶段试验(NCT01662531)对27例既往治疗过的1-11岁重度和中度血友病患儿的药代动力学、疗效和安全性进行了评估。Idelvion的平均半衰期为91.4小时,证实了关键试验的结果。大约89%的出血是通过一次注射成功处理的。没有患者出现抗IX因子抑制剂,也没有观察到安全性问题。

最后对CSL654的疗效和安全性进行了分析评估19例患者接受了21次手术。融合蛋白具有良好的耐受性,有效地维持了手术期间和术后的凝血活性。与传统的或目前可用的长效重组IX因子产品相比,稳定的IX因子实现了延长剂量间隔和减少消耗。

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