CRISPR / Cas9血友病

与其他DNA编辑技术相比,使用仍在实验阶段的CRISPR/Cas9(聚集有规律的间隔短回文重复)方法进行基因组编辑可能是一种更快、更容易、更便宜、更准确和更灵活的治疗方法,并可能提供一种治疗遗传疾病的新技术如血友病。

研究人员设计了与他们想要改变的基因配对的引导RNA (gRNA)序列,并使用它们来编程Cas9酶,Cas9酶将起到分子剪刀的作用,在所需的点上进行剪切,根据需要添加或删除DNA。

使用CRISPR/Cas9治疗血友病

血友病是由不同的DNA序列突变引起的,因此,CRISPR/Cas9治疗要有效,来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院必须研制出一种可用于任何DNA突变的血友病患者的载体。他们想出了一个双基因疗法的关键组成部分对血友病小鼠的CRISPR/Cas9方法。

该疾病的小鼠模型被用来证实这一方法。的凝血因子IX从这些老鼠的DNA中取出。然后,他们构建了一个双载体RNA序列,其中载体1表达SaCas9基因是由肝脏特异性启动子驱动的,因为肝脏是因子IX产生的地方,载体2包含一个RNA序列,目标区域在5 '端外显子2 .小鼠IX因子基因和部分人IX因子cDNA序列,具有更高的效力和准确性。这个载体2将人类IX因子序列插入小鼠基因组。

然后,研究人员将越来越多的剂量的这两种载体注射到没有凝血因子IX的新生和成年小鼠体内。这些小鼠有一个稳定的因子IX活性在正常或以上超过四个月。在接受双载体治疗8周后,随机选择小鼠进行部分肝脏切除;所有患者均无并发症生存,IX因子表达水平相似。

概念研究的临床前证明表明CRISPR/Cas9方法可能有益于血友病患者。

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