efanesoctocog Alfa.

Efanesoctocog alfa,以前称为BIVV001和rfviiifc-vwf-xten,是一个调查性因子VIII (FVIII)替代治疗对人有关血友病A.

Biogogativ开发了疗法,以延伸血友病患者的出血,预防性(预防)在每周或更长时间给药。赛诺菲安万特收购了Bioverativ将于2018年开始研发,目前正在继续研发索比

美国食品和药物管理局(FDA)接受该公司于2017年6月在eFanesoctocog Alfa的调查新药物申请。这是基于临床前研究的令人鼓舞的结果。

efanesoctocog alfa是如何工作的?

Efanesoctocog alfa是基于18luck 下载 ,并通过添加血液凝血蛋白的区域进行von willebrand figure.(vwf)和一个叫做多肽XTEN转化为重组的,或人造的FVIII-Fc融合蛋白。其目标是潜在地延长其在流通中的寿命。它是第一个融合四种不同蛋白质的分子:FVIII, VWF, XTEN和Fc。

Efanesoctocog Alfa在临床前研究

临床前研究,其药理特性与重组FVIII (rFVIII)相似。实验疗法还延长了A型血友病小鼠模型中FVIII的半衰期,比常规FVIII延长了4倍。静脉滴注(静脉)伊弗尼托阿法的半衰期约为37小时。

此外,接受低剂量的动物 - 每千克体重(IU / kg)的25个国际单位 - EFANESOCTOCOG ALFA在120小时后保留了5%的正常FVIII活性。这表明在这种动物模型中充分保护的可能性。

当治疗在皮肤下递送时,Efanesoctocog Alfa的生物利用度(血浆中的可用性)为20%。与常规FVIII相比,这与不到1%相比的显着增加。在eFanesoctocog Alfa的皮肤下施用24小时后,血液中的FVIII水平等于或大于用静脉内递送的常规FVIII,或者在同一剂量中递送的FVIII。

efanesoctocog Alfa在临床试验中

开放标签,剂量升级阶段1/2A研究,称为exten-anct03205163.),研究了一剂efanesoctocog Alfa的安全性,耐受性和药代动力学(物质的运动,通过,通过身体流出)。

该疗法被注射到患有严重A型血友病的男性血液中,他们的FVIII活动水平低于正常水平的1%。参与者接受单剂量的Advate人造的FVIII替代疗法,剂量为25 iu / kg或65 iu / kg。三天后,患者接受相同剂量的eFanesoctocog Alfa。

据介绍,efanesoctocog alfa在身体上持续了三到四倍,据通过结果发表于新英格兰医学杂志

单剂量的依尼西托cog alfa也能够安全有效地增加患者的FVIII活动水平。该治疗一般耐受性良好,在研究期间未观察到过敏反应或临床显著的治疗相关不良事件。

第3阶段,开放标签,非随机化临床试验(NCT04161495.),称为XTEND-1,目前招募了150名12岁及以上的患者,这些患者之前曾接受过A型血友病的治疗,以评估依尼西托cog alfa的安全性和有效性。

在加利福尼亚、内华达和华盛顿进行的试验中,研究人员将参与者分成两个不同的治疗组。一组患者将接受每周预防剂量的依尼西奥cog (50 IU/kg) 52周,而第二组患者将接受按需注射相同剂量的治疗26周。第二组患者将在接下来的26周内改为每周预防。

该研究的主要目标是评估预防性治疗对年化出血率的影响,或者在一年内的出血患者体验的数量。它还将评估治疗的安全性和药理性质。该研究预计将于2022年1月结束。

另一个开放标签试验叫做XTEND-Kids (NCT04759131),正在评估抑制剂(抗FVIII的中和抗体)的发展,在52周的过程中,12岁及更小的男孩,严重的血友病A接受依尼西奥cog阿尔法。

该研究还将评估治疗在减少自发性和创伤性出血发作以及治疗的药理学特性时的安全性和疗效。

该试验目前正在招募,旨在招募约65名此前接受过其他FVIII疗法治疗的儿童。在研究期间,患者将接受一针研究治疗,每周一次,为期一年。第一个病人已经给。完成审判后,参与者将有选择进入延期阶段以继续治疗。

其他信息

2017年8月,FDA授予了伊奈西托cog alfa孤儿药称号,欧盟委员会于2019年6月跟进。治疗也被批准了快速通道名称由FDA于2021年2月。这一指定旨在加快对治疗严重或危及生命的临床需求的严重或危及生命疾病的疗法的开发和评估。

最后更新:2021年6月1日

***

18luck发发发严格是关于该疾病的新闻和信息网站。它不提供医疗建议,诊断或治疗。本内容并非旨在替代专业医疗建议、诊断或治疗。如果您有任何有关医疗状况的问题,请随时寻求您的医生或其他合格的健康提供者的建议。由于您在本网站上阅读的内容,从来没有忽视专业的医疗建议或延迟寻求它。