Bax 855.

Bax 855.adynovate.) 是一个得到正式认可的因子替代疗法,由巴克斯特国际预防和治疗血友病A的人们的出血。

BAX 855如何制造

BAX 855(或RURIOCTOCOG ALFA PEGOL)是在中国仓鼠卵巢(CHO)细胞中产生的全长重组因子VIII(FVIII)的聚乙二醇化分子。通过将PEG分子(分子量为20kDa)附着来制造它推进,这是已经批准治疗血友病A的重组因子VIII。

除了与脂蛋白受体相关蛋白(LRP)结合以外,BAX 855保留FVIII的所有生理性质,这有助于清除循环;从肾脏的清除因子VIII通过与低密度LRP的相互作用,主要是肝脏。这使Pegymated分子延长了半衰期。在人类中,据报道平均半衰期为18小时,约1.5次标准重组FVIII分子的分子。

BAX 855的临床研究

1期临床试验(nct01599819.)评估BAX 855在19例严重血友病A患者中的安全性和药代动力学。这是跟着通过关键阶段2/3试验(NCT01736475.)在137岁以前处理过血友病患者A - 年龄12至65岁 - 以评估BAX 855每周施用的安全性,疗效和药代动力学作为预防或按需治疗。该试验表明,BAX 855的平均半衰期范围为14.3至16.0小时,或比推进的1.4倍。预防患者的中位年漏税率(ABR)为1.9,患有约40%的无毒患者,而96%的出血发作成功地用一两次输注治疗。没有检测到抑制抗体。

第3阶段与Bax 855的儿科试验(nct02210091.)包含66名以前对12岁以下的儿童进行血友病A.它评估了预防性治疗期间的免疫原性,药代动力学曲线,安全性,效果和生活质量。儿童在六个月内收到50±10 IU / KG BAX 855的每周一次输注。根据预定标准,剂量可以升高到80 iu / kg。终端半寿命在12.7和13.9小时之间,与推荐相比,确认1.5倍的延长。总均值ABR为3.04,伤害相关的出血作为总ABR的主要贡献者。总体而言,在研究期间,38%的注册受试者的出血具有零出血,并且每次注射都会成功处理高达83%的渗流。在研究期间没有检测到抑制剂,发现疼痛的显着降低以及儿童的身体活动的增加。

另一阶段3与Bax 855进行研究(nct01913405.)于2013年12月开始评估此前治疗手术患者的药物的疗效和安全性。审判正在进行,最近已临时分析发表。第一次分析报告了15个手术程序 - 其中11种主题 - 在15个受试者中,在所有情况下,总体血液血液压效果的总体血液血液压疗效被评为“优秀”,并且没有观察到相关不良事件。

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