综合治疗血友病18新利体育登录

血友病是一种血液疾病,其特征在于有助于形成血栓并停止出血的特定凝血因素。血友病的主要疗法是替代疗法,供给缺乏它们的血友病患者的凝血因子。其他批准的治疗方法包括去氨加压18新利体育登录素,抗体和旁路剂。

防冻蛋白溶解

抗纤维蛋白溶解剂是通过预防或减慢一种称为纤维蛋白溶解的过程来促进血液凝血的药物,这是血栓的分解。它们被用作血友病的治疗,在外科手术中,以防止过度的失血,并且用于重重的月经出血。

这些疗法通过防止由于已经有限的凝血因子而发生的血凝块的崩溃。抗纤维蛋白溶解在凝血过程中的不同步骤中工作,并且确切的作用机制从一个抗纤维蛋白溶解到另一个抗纤维蛋白溶解。

氨基己酸

氨基己酸,也称为6-氨基己酸或ε-氨基己酸,是赖氨酸衍生物,其通过竞争抗纤溶酶原激活剂的某些蛋白质并防止纤维蛋白凝块的降解来抑制凝血酶原激活。氨基己酸还可在较高剂量上直接与纤溶酶相互作用。

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Cyklokapron.

Cyklokapron(Tranexamic acid)衍生自氨基酸赖氨酸(氨基酸是蛋白质的构建块)。该治疗用作血友病的抗纤维蛋白溶解剂,以及在品牌名称Lysteda下治疗大重月经出血。它与血液凝固途径中的纤溶酶原结合,并防止其与纤维蛋白相互作用,稳定凝块并防止失血。

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绕过代理人

在某些情况下,患者患者对治疗的抵抗力产生抗性 - 通常通过对用于治疗疾病的凝血因子的抗体进行18新利体育登录抗体。在这些情况下,可以使用旁路剂。旁路剂是“旁路”或规避“旁路”,需要凝血因18新利体育登录子治疗的治疗方法。它们还可用于治疗获得的血友病,一种罕见的血友病,其中身体错误地产生针对其自身凝血因子的抗体。

飞马

Feiba用于治疗抑制剂患者的血友病A和血友病B.该治疗含有血液凝固所需的多种组分,包括未激活因子II,IX和X,构成凝血酶蛋白复合物的蛋白质和活性因子VII。当转入已停止响应替代治疗的患者时,Feiba可以成功地诱导凝结以阻止出血发作。

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Novoseven.

Novoseven对待几种不同类型的血友病,包括具有或不含抑制剂,因子VII缺乏和获得的血友病的先天性血友病。该治疗类似于人类凝血因子viia,其促进纤维蛋白的产生,凝块形成所需的另一种蛋白质。Novoseven与人类因子viia不同,患者的抗体不太可能认识到它。

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obizur.

obizur用于治疗血友病患者。它是衍生自猪的重组因子VIII,其由携带指示在这些动物中制备因子VIII的基因而合成的猪。它模仿功能性的人因子VIII,但结构略微不同。因此,它可以取代人因子VIII而不被患者血液中的抗体识别和失活,并帮助血液凝固。

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憩室

除七SevenFact中的活性成分是一种从遗传工程兔牛奶中分离的FVII的人造形式。然后将其转化为其活化的形式(FVIIA)。由于七件在实验室设计,因此能够绕过一些患者产生的抑制剂。

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替代疗法

替代疗法是用于治疗血友病的标准疗法之一。由于灌花反应的血液化级联患者是必要的,血友病患者高易受出血的影响。替代疗法涉及从外部来源向患者提供缺失的凝血因子。因子VIII,IX和XI的缺乏或缺陷分别导致血友病A,B和C,患者需求的血液凝固因子类型取决于它们的血友病类型。

推进

我们推导含有重组凝血因子VIII,其已经在实验室中构成。它作为注射剂,通常由医院或诊所的医疗保健专业人士,但有些患者可以接受培训,以训练治疗治疗。在手术程序之前也可以使用,以防止过度出血。一旦给予,就在推进中包含的凝血因子,以防止出血发作。

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adynovate.

adynovate是一种可注射因子替代治疗,用于治疗和预防血友病A的患者出血。adynovate是基于推导的,但差异是通过连接聚乙二醇(PEG),无毒和非- 用于推进的免疫性聚合物,使其延长血液。

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Afstyla

Afstyla是一种单链重组因子VIII,用于治疗血友病A的患者。它是在中国仓鼠卵巢细胞中产生的单链多肽。它具有较高的循环稳定性,并从出血中持久地提供两次每周给药。一旦被激活,AFSTYLA与自然因子VIII相同。

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Hemlibra.

Hemlibra(emicizumab-KxWh)是一种批准的治疗方法,以管理血友病患者的血友病症状,有没有因素VIII抑制剂。作为皮肤下注射注的施用,Hemlibra是双特异性抗体,其通过与两种因子IX和因子X代替缺失因子VIII来模拟因子VIII的作用。

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IXINTY.

Ixinity是在中国仓鼠卵巢细胞中产生的重组人体因子IX。注入血友病B患者时,IXINITY补充因子IX水平并恢复正常的血液凝血过程。医生建议它用于控制和预防出血集。它也可用于管理手术期间的血液损失。

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Kovaltry.

Kovaltry(octocog Alfa)是一种重组的含嗜血杆菌因子疗法,用于管理血友病A的症状。它是使用来自婴儿仓鼠肾细胞系的细胞产生的,该细胞已被提供与八张肽Alfa的基因,这是一种与之相同的蛋白质在体内发现的全长自然因子VIII,以及人伴侣蛋白热休克蛋白70(HSP70)。

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kogenate.

Kogenerate是octocog Alfa的制剂,未改性的全长重组人为因子VIII(FVIII)蛋白质。它以静脉注射施用以控制和预防出血发作。Kogenerate的输注暂时取代血友病患者血液中缺失的FVIII蛋白,允许血液通常凝结一段时间。

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重组

重组是一种重组因子VIII,其规定,以防止血友病患者损伤或创伤病例中的严重出血发作。它是一种因子VIII的形式,其在遗传工程化的中国仓鼠卵巢细胞的实验室中合成。每当出现出血的发作时,疗法能够弥补缺失人类因子VIII。

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叛变

欧洲的Rebinyn(Nonacog Beta Pegol,或N9-GP)或recixia是血友病患者的IX替代治疗。在PEG化过程之前,在中国仓鼠卵巢细胞系中产生的因子IX蛋白。在出血集中,它可以表现得像素IX,并有助于形成血液凝块以停止出血。

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预防

预防通常被称为定期输注血液凝固因子浓缩物的预防措施,以避免出血。这种治疗策略是严重血友病患者的金标准治疗。已显示定期输注使患者在日常生活中持续活跃并更充分地参与。目前建议患者每周三次接受预防,以便最大限度地减少出血和长期关节损害。但由于每位患者具有不同的凝血因子水平,因此应根据治疗,出血表型,患者的日常活动和成本效能的目的单独定制预防剂量间隔。

吉维

Jivi Anthemophilic因素是血友病型患者的按需治疗,伴随着血液中的血液中的输注。Jivi是缺失因子VIII蛋白的替代疗法。它含有重组FVIII蛋白,或工程化的FVIII蛋白质,以具有所连接的聚乙二醇(PEG)的另外的物质。

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NUWIQ.

Nuwiq是一种批准的药物,用于治疗和预防出血发作,以及在血友病A的血栓患者患者中进行出血的渗出的管理。NUWIQ由人体细胞系制成,并且不含任何修改,也不融合对任何其他蛋白质。它作为输注施用。

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延长半衰期产品

目前可用的替代凝血因子受到相对较短的半衰期的限制,并且每周需要静脉注射3次以保持保护水平。具有延长半衰期的凝血因子具有几个优点,包括减少注射频率,增加治疗依从性和改善的临床结果。长效凝血因素还为改善血友病的个体化治疗提供了机会。

白蛋白融合

白蛋白融合是一种与酵母表达技术相结合的方法,其中凝血因子浓缩物分子融合到白蛋白中,在血液中发现天然存在的蛋白质。该技术为PEG化提供了自然的替代品。白蛋白融合因子的半衰期增加意味着患者需要较少频繁的给药和低剂量。

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FC融合

片段可结晶(Fc)区是称为免疫球蛋白G1的抗体分子的尾部,其与各种细胞类型表面上的受体结合,介导其生理效果。FC Fusion是一种既定的技术。抗体的Fc结构域已经预先融合到各种分子(例如细胞因子(一种细胞信号传导分子),生长因子或其他蛋白质中用作研究工具或治疗剂的分子。

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PEG化

术语PEG化描述了聚乙二醇(PEG) - 一种无毒和非免疫原性聚合物 - 生物分子的附着。它是一种良好的技术,用于制定治疗各种临床疾病的药物。聚乙二醇化的凝血因子用于治疗血友病患者,其目标是延长因素和IX的半衰期。

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