AMT-061(etranacogene dezaparvovec)

AMT-061(etranacogene dezaparvovec)是一个实验性的基因治疗uniqure.正在发展以治疗血友病B.。在A下面最近的协议CSL Behring.将在全球范围内推销治疗。

AMT-061如何工作?

血友病B是由突变引起的遗传条件F9.基因,带有制作凝血因子IX的说明,常规血液凝固所需的蛋白质。血友病患者具有减少的因子IX水平或蛋白质的异常版本,这两者都会导致凝血过程中的问题,导致出血障碍。

基因治疗是一种新出现的治疗策略,可治疗血友病等遗传条件。目标是用患者体内的健康副本取代错误的基因。

研究人员设计了AMT-061提供了一个高度职能的副本F9.基因,叫修复帕多瓦,帮助身体制作更多因素IX蛋白。修复帕多瓦与正常健康副本不同F9.基因;它是一个变体随着改变的变化,使产生的因子IX蛋白质比正常更活跃八倍。AMT-061是一种静脉内(进入静脉)处理,其使用称为腺相关病毒5(AAV5)的无害病毒来将基因递送到身体。

AMT-061在临床试验中

2B期剂量确认试验(NCT03489291.进展中评估AMT-061在三个严重或中度严重的血友病B中的AMT-061的安全性和功效。每位患者的每种患者接受一剂AMT-061,并在观察中持续24小时,以持续任何不良事件。研究人员六个月临时数据从审判中2019年科学研讨会止血和血栓形成研究会。所有三名患者的因子IX水平都有显着增加,没有报告血栓形成事件的任何严重不良影响。在降低流血风险的所有三个患者中,因子IX活性明显高于正常。研究人员将在研究期间继续监测患者。

第3阶段研究(NCT03569891.)称为Hope-B也在评估AMT-061的安全性,疗效和可耐受性,以严重血友病B.试验招募了54名男性患者美国,U.K.和欧洲的18岁及以上。参与者收到了一次静脉注射AMT-061,研究人员将为他们监测他们的任何不良事件的迹象。他们将评估因子IX活动水平作为主要结果,并将监测年化出血率(每年出血集数)作为次要结果。

附加信息

美国食品和药物管理局(FDA)授予AMT-061突破名称和欧洲药物(EMA)授予它的主要资格。这两个名称都支持AMT-061的快速发展。

uniqure.持有专利关于用于在美国和加拿大创建AMT-061的技术。

最后更新:2020年6月26日

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