AMT-060用于B型血友病

AMT-060是该生物技术公司开发的一种新的潜在疗法UniQureB型血友病是一种严重而罕见的遗传性疾病,其特点是凝血能力不足。

amt - 060是如何运作的吗

患有B型血友病的人,主要是男性,他们的凝血因子IX编码基因发生了突变,导致机体无法合成凝血因子IX。AMT-060的工作原理是通过将因子IX基因的一个功能副本导入b型血友病患者的肝细胞来恢复因子IX的产生。基因的功能副本是通过一种无害的病毒——腺相关病毒(AAV)来传递的。这些病毒只触发温和的免疫反应,并被用作载体或载体,将基因传递到身体。

AMT-060和临床试验

一项正在进行的2队列1/2期、非随机、开放标签、多中心研究的早期结果(NCT02396342)该研究包括10例重度或中度B型血友病患者,显示了临床显著且持续的因子IX活性增加,因子IX替代使用量显著减少,自发性出血发作完全停止。在这10名患者中,5名患者接受了较低剂量的AMT-060;另外5名患者接受了更高剂量的AMT-060静脉注射30分钟。

对低剂量组进行了52周的随访,对高剂量组进行了长达31周的随访。低剂量组的所有5例患者在治疗后的52周内继续保持了因子IX活性的稳定和临床意义水平,导致在最后14周的观察期间自发性出血完全停止。这些患者的出血以前是无法控制的,尽管已经进行了预防性治疗。

此外,在评估的两种剂量下,AMT-060似乎是安全的,耐受性良好,没有失去因子IX活性,没有激活t细胞反应(一种免疫反应),没有发展抑制的10名患者中的任何一个。

UniQure宣布,该研究的目标是对所有10名患者进行为期5年的随访,以进一步评估AMT-060治疗血友病B的长期安全性和持久性。

根据研究结果,AMT-060已获得a突破治疗名称被美国食品和药物管理局(FDA)批准收到了欧洲药品管理局(EMA)优先药品(')名称对血友病B。

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