血友病的Alprolix b

Alprolix.是一个得到正式认可的重组DNA衍生的凝血因子IX浓缩物血友病B.生物原最初开发了Alprolix并旋转了生物助治治疗剂,以进一步发展治疗。萨诺菲然后获得Biovoverativ。

Alprolix被用作按需治疗,以控制出血发作,用于治疗手术期间出血,并作为常规预防治疗(预防)降低出血次数的频率。

Alprox如何工作?

alprox是这一点第一重组凝血因子IX疗法在身体中长时间循环。它是使用的18luck 下载 。FC融合技术将因子IX组合到FC部分免疫球蛋白G子类1(IgG1)。这使Alprolix能够使用天然存在的途径来留在体内更长。

血液中的一些蛋白质,如凝血因子,随着时间的推移分解。Alproxix使用自然过程来延迟三个步骤:绑定,重定向和再循环凝血因子。

临床试验中的Alprolix

研究了几期3阶段临床试验alprox。一项试验(nct01027364.(称为B-Long)研究了123岁及以上的123岁均衡的alprolix的效果,用于预防,治疗当前出血发作,或在手术前治疗。这结果研究,发表在新英格兰医学杂志据表明,90%的出血集团随着Alprox的一次治疗而停止。该研究还发现,患者妥善处理良好的治疗,其中没有任何抑制剂对其进行抑制剂。不良事件水平与其他血友病治疗一致。18新利体育登录

另一个开放标签3阶段试验(NCT01440946.),孩子们B-Long,学习了30岁的男孩16岁和血友病患者B.调查人员每周给男孩患有大约50周的Alprolix。这结果该试验表明,30名参与者中有10名在试用期内没有出血,19名没有联合出血。

第3阶段扩展试验(nct01425723.)称为B-YOND调查了Alprolix在116名患者中参加B-Long和Kids B-Wong审判的长期影响。患者使用Alprolix作为预防或按需治疗。这结果显示Alprolix耐受性和有效作为长期预防性。没有患者产生针对治疗的抑制剂。对于按需治疗,一到两剂足以控制成人和青少年中97%的出血发作,以及95%的儿童出血发作。

这三项研究所有涉及在注册之前接受某种形式的因子IX产品的患者。第3阶段研究(NCT02234310)在以前未经处理的参与者(幼崽)中称为PUPS B-Long Investigated Alprolix,高达血友病B.患者每周服用Alprolix的患者,直至它们达到50天。该研究于2019年8月结束,但结果尚未可用。

一个非介入研究(NCT03655340)被称为B-Quence注册了91名法国参与者。目的是观察患者如何使用Alprolix进行预防和按需治疗24个月。该研究将测量预防组中使用的年化出血率(ABR),注射频率和因子量。它还将查看在按需组中渗出渗出所需的因子和注射次数。该研究已完成招聘参与者,并将在2021年9月完成。

另一个观察研究(nct03901755.),B-More,目前正在招募挪威和瑞典的患者,以评估血友病患者患者的真实世界的效力和用法。类似于B肯定,本研究将观察患者24个月。调查人员将衡量ABR,注射频率和研究期间消耗的因子量。该审判还有希腊,爱尔兰,意大利,沙特阿拉伯,阿拉伯联合酋长国和U.K.即将开始注册参与者的地点。预计完成日期是2023年3月。

其他详情

Alprolix的推荐起始处理剂量为每千克每周50uu,或每10天每公斤100 IU。医生可以根据每个患者的响应来调整这一点。

12岁以下的儿童可能具有更高的身体体重调整间隙,半衰期短,较低的因子IX恢复。因此,它们可能需要更频繁的给药或更高剂量的治疗。

常见的Alprox的副作用包括焦虑,视力模糊,头晕,混乱,头痛,麻木,瘙痒,胸痛,呼吸困难,呼吸急促,咳嗽,吞咽困难,恶心,呕吐,疼痛,疲倦和疲软。

最后更新:2020年3月5日

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