A型血友病的Afstyla

Afstyla是什么?

Afstyla是一种新的单链重组抗血友病因子VIII吗批准由美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗病人A型血友病这是一种遗传性出血疾病,由于缺乏一种称为因子VIII的蛋白质,血液无法正常凝结。

曲霉是在中国仓鼠卵巢细胞中产生的一种单链多肽。它增加了循环的稳定性,并提供持久的保护,防止出血,每周两次的剂量。一旦被激活,Afstyla是相同的自然因子VIII。

迹象

Afstyla是表示对成人和儿童A型血友病患者进行按需治疗和控制出血事件,进行常规预防以减少出血事件的频率和出血导致的关节损伤风险,以及出血的围手术期管理。

它不是用来治疗的血管性血友病

剂型、剂量和给药

Afstyla是一种白色或微黄色干粉,以一次性小瓶供应,标记有重组VIII因子数量(国际单位(IU))。每瓶含250、500、1000、1500、2000、2500或3000 IU的药物。

重组后,药物是注射直接进入血液。

常规的预防措施:

  • 成人和青少年(12岁或以上):建议的起始方案是每公斤Afstyla 20 - 50iu,每周给2 - 3次。
  • 儿童(12岁以下):推荐的起始方案是每公斤Afstyla 30 - 50iu,每周给2 - 3次。12岁以下的儿童可能需要更频繁或更高的剂量,以解释该年龄组中较高的清除率。方案可根据患者反应进行调整。

警告和预防措施

曲霉可引起过敏反应,包括速发型过敏反应.如果患者在过去经历过危及生命的过敏反应,或对其成分或仓鼠蛋白质过敏,就不应该使用Afstyla。在某些情况下,中和抗体对重组因子VIII,也称为抑制剂,可能发展。如果患者正在服用其他药物、补充剂或草药,应谨慎使用Afstyla。孕妇或哺乳期妇女在开始治疗前应寻求医疗建议。

临床研究

Afstyla的批准是基于AFFINITY临床开发项目的结果,该项目包括两个关键的(NCT01486927NCT02093897)试验及一次延期(NCT02172950)开放标签多中心临床试验评估Afstyla在儿童、青少年和成人A型血友病患者中的安全性和有效性。

试验证明了安全性强,无抑制剂。的数据显示在所有研究中,平均年自发性出血率(一年内无明显原因发生的出血数)为0.00。对于接受Afstyla预防治疗的患者,成人和青少年患者的年平均出血率为1.14,小于12岁的儿童为3.69。

在这项关键研究中治疗的1195例出血中(成年人和青少年848例;在每周不超过2次Afstyla注射液的情况下,94%的成人和青少年患者以及96%的儿童出血事件得到了有效控制;81%的成人和青少年患者以及86%的儿童患者的出血事件仅通过一次输注就得到了有效控制。

本研究16例接受手术的患者中,Afstyla止血效果为优(15次)或良(1次)。

副作用

常见的副作用包括头晕和过敏反应,如皮疹或荨麻疹、瘙痒、胸闷或喉咙发紧、呼吸困难、头晕、头晕、恶心或血压下降。身体可能会形成中和抗体或抑制剂,这是身体防御系统的一部分,对抗因子VIII。

18luck发发发严格来说是一个关于这种疾病的新闻和信息网站。它不提供医疗建议、诊断或治疗。本内容并非旨在替代专业医疗建议、诊断或治疗。如果您有任何有关医疗状况的问题,请随时寻求您的医生或其他合格的健康提供者的建议。不要因为你在这个网站上读到的东西而忽视专业的医疗建议或延迟寻求它。