Adynovate

Adynovate注射性因子替代疗法是由夏尔用于治疗和预防(预防)12岁及以上的出血患者血友病a类型

这种疗法最初是由美国食品和药物管理局(FDA)于2015年以Adynovate获欧洲推荐上市许可Adynovi2017年11月。

Adynovate是如何工作的

植酸是基于Advate,一种人工产生的凝血因子VIII,一种在a型血友病患者中存在缺陷的凝血所需的蛋白质。

不同之处在于Adynovate是通过将无毒、非免疫原性聚合物聚乙二醇(PEG)附着在Adynovate上,使其在血液中停留更长时间而制造的。

通过模拟VIII因子,Adynovate可以使血凝块形成,从而阻止出血。

Adynovate在临床试验中

Adynovate的安全性和药代动力学(体内运动)在1期临床试验中首次得到评估(NCT01599819) 19例严重a型血友病患者。随后是一项关键的2/3期试验(NCT01736475)对137例既往治疗过的严重a型血友病患者进行了研究,以评估该药物作为预防性或按需治疗的安全性、有效性和药代动力学。

公布结果Adynovate的平均半衰期是Advate的1.4倍。预防性治疗的中位数年出血率(ABR)为1.9,约40%的无出血患者,而96%的出血事件通过1 - 2次输液成功治疗。

第三期试验(NCT02210091)评估Adynovate在既往治疗的12岁以下a型血友病儿童中的安全性、有效性、免疫原性和药代动力学。结果研究显示38%的患者没有出血,91%的出血通过一到两次注射成功治疗。在研究过程中没有检测到抑制剂,研究发现疼痛明显减轻,孩子们的体育活动也增加了。

另一项第三期研究(NCT01913405)对既往接受手术治疗的A型血友病患者进行疗效和安全性评估。结果在15例患者的试验中,所有病例在术前、术中和术后均表现出“优秀”的总体疗效,没有相关的不良事件。术后,所有治疗都被评为“优秀”,除了一个小(牙18新利体育登录科)手术被评为“良好”。

此外,该公司还在研究Adynovate的安全性、免疫原性(触发免疫反应的能力)和止血效果(止血的能力),用于既往未接受治疗和微创治疗的严重a型血友病患者。第三期临床试验(NCT02615691)正在美国、欧洲和亚洲61个地区招募125名5岁及5岁以下的男孩和女孩。

其他细节

最常见的副作用是头痛和恶心。

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