血友病B基因治疗AMT-061可预防1年后出血

玛尔塔·菲格瑞多博士的化身

通过玛尔塔Figueiredo博士|

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amt - 061年的数据

一年后,研究基因疗法amt - 061(Etranacogene Dezaparvovec)继续安全有效地增加因子IX(修复)活性,并防止在中度至严重的男性中出血血友病B根据HOPE-B临床试验第三阶段的新数据,这是一个非常重要的问题。

参加该研究的男子不需要预防性治疗,一年的数据显示,提高希望uniQure,治疗的开发商,AMT-061将有长期的效益。

试验结果将在国际血栓形成和浩劫协会2021虚拟大会定于7月17日至21日举行。

“我们继续被HOPE-B关键研究产生的数据所鼓舞,”unique公司研发总裁里卡多·多尔梅奇博士在一份声明中说新闻稿

“52周的数据显示平均修复活动在正常范围内,增加我们的信心在耐用性和长期潜在的益处(amt - 061),让我们离我们的目标更近一步的这种开创性的治疗的患者在履行一个尚未被满足的医疗需求与血友病B,“Dolmetsch说。

AMT-061的商业化和授权被收购了5月份CSL贝林.但是,UniQure仍然负责完成Hope-B试验(NCT03569891),预计将于2025年3月完成。该开发商还将扩大生产规模,以确保这种疗法的商业化。

uniQureand CSL Behring expect to file an application seeking AMT-061’s approval by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in early 2022. In a pre-biologics license application meeting, the agency had required one-year follow-up data from the moment all HOPE-B participants achieved steady-state FIX activity.

由于这是在治疗后六个月达到的,因此UniQure现在将在AMT-061单剂量后的1.5岁以后评估年龄出血率的变化;这些数据预计将于9月期待。

AMT-061使用一种改良的无害的腺相关病毒变异5 (AAV5)来传送FIX-Padua,这是一种功能强大的突变的致病病毒副本F9基因,到病人的细胞。它通过一次注射直接进入血液。

因此,预期一次性治疗将增加血友病B患者的缺失的血液凝血蛋白质。它的目标是预防和帮助长时间控制出血,可能几年。

HOPE-B iii期研究正在评估AMT-061在54名患有中度至重度B型血友病的男性(平均年龄41.5岁)5年的安全性和有效性,使其成为B型血友病最大的实验性基因治疗试验。

尽管如此,大多数参与者(70.4%)在试验开始的六个月期间有出血预防,或预防性治疗。

此前六个月的数据来自HOPE-B显示该治疗通常耐受性良好,显著增加了FIX活性,同时大大减少了出血事件和预防性治疗的需要。

值得注意的是,这些好处已经看到了不管这表明几乎所有B型血友病患者都可能从AMT-061获益。

新释放的结果表明,一年后给药持续和耐用的效果,患者达到正常固定活性水平的平均值,相对于六个月观察到的39%。

根据UNIQure的说法,固定活性和预先存在的抗AAV5抗体之间不存在于固定活性和预先存在的抗AAV5抗体之间的临床显着的联系,该范围包括超过93%的一般人群。滴度是在不再检测到抗体之前可以在抗体稀释的样品的衡量标准,具有更高的滴度,表明在没有检测到抗体之前需要更多的稀释液。

此外,单次剂量的AMT-061显著减少了80%或更多的需要治疗的总出血和自发性出血的年化率。每年需要治疗的总出血次数从研究开始时的3.39次下降到0.68次,而需要治疗的自发性出血从每年1.16次下降到0.18次。

值得注意的是,除2名患者(96.3%)外,所有患者都能够停止常规预防性治疗,并保持无预防治疗。两名无应答者包括一名由于输注反应只接受了部分剂量(少于10%)的治疗的男子,以及另一名有异常高水平的抗aav5抗体的患者。

FIX替代疗法的使用也下降了96%。

AMT-061普遍是安全的,没有治疗相关的严重不良事件,没有报告抗体的抗体的开发。此外,安全性和预先存在的抗AAV5抗体之间没有关联。