激励,用抑制剂治疗血友病A的研究,注册美国患者1岁

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激励研究

美国的第一个患者已注册跨国公司,以收集关于不同方法的现实世界数据血友病A.在患有抑制剂的人中,目的是理解治疗决策如何影响患者。

调查员LED激励学习 (nct04023019.;eudract 2019-003427-38) 是招聘美国和德国最多120名儿童和成人。网站也可能在加拿大开放。

“我们非常兴奋,患者入学们在美国和加拿大的协调调查员罗伯特·斯蒂诺伊省的竞争中已经开始,”罗伯特·斯蒂诺伊省(Robert Sidonio)在美国和加拿大的调查员中说新闻稿

“收集的数据在我们对不同治疗方案的疗效和安全性方面取得了宝贵的人,使我们更接近我们改善血友病患者抑制剂患者的护理标准,”Sidonio补充说。

除了捕获不同的管理方法外,旨在记录目前的免疫耐受性诱导实践(ITI),这些实践通常用于防止抑制剂的发育。该研究还将比较不同治疗方法的安全性和有效性,包括ITI,没有预防性治疗Hemlibra.(emicizumab)。

抑制剂是由身体免疫系统产生的抗体,其靶向VIII(FVIII) - 血友病患者缺失的血液凝血蛋白,通常通过更换疗法。这些抑制剂是FVIII替代疗法中最大的挑战之一,因为它们的存在降低了治疗效果,并且在最糟糕的情况下,它会使它无用。

在研究期间,参与者将根据他们收到的治疗分配给三个群体中的一个,并随访长达五年。18新利体育登录

一个小组将获得它NUWIQ.辛酸, 或者w(von Willebrand因子),以及活性凝血酶原浓缩物(APCC)或重组FVIIA(RFVIIA),其将根据需要给予治疗渗出物。第二组将与Nuwiq,辛酸或威尔含量与Hemlibra组合接收ITI,以及根据需要的APCC或RFVIIA。根据需要,第三患者组中的那些将接受常规预防常规预防 - 没有ITI的rFVIIA。

该研究的主要目标包括评估患者的比例,其FVIII抑制剂水平下降0.6个百分点单位单位下降0.6个百分点单位;将其FVIII水平的比例恢复至少66%的预定义参考值为1.5%国际单位的体重;FVIII患者的比例持续至少六个小时在其水平下降到一半之前;和参与者的年度出血率。

其他研究结果包括ITI的时间,ITI期间的治疗频率以及FVIII抑制剂复发的速率。

调查人员也进行六个可选次研究在激励范围内。其中一些旨在分析骨骼和联合健康,评估血栓的风险,并分析患者的变化F8基因,用于FVIII蛋白的代码。这些子研究预计将提供进一步的见解,进一步了解与治疗结果相关的各种因素,以及如何影响患者结果的不同治疗方案。

“来自激励和其子研究的现实数据将极大地帮助我们了解如何优化血友病患者抑制剂患者以改善患者结果的患者,”Carmen Escuriola-Ettingshausen表示,该研究在北美境外的调查员MD。

激励是由Emory University赞助的,这是合作的十二章,Nuwiq,辛坦特和威廉的制造商。