bioin将于6月重新提交Roctavian基因疗法申请欧盟批准

玛尔塔·菲格瑞多博士的化身

通过玛尔塔Figueiredo博士|

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Roctavian

欧洲药品管理局(EMA)已经接受了生物罗素药业的要求加速评估Roctavian这是该公司针对重症患者的研究性基因疗法A型血友病,第二次。

去年,生物摩金林的乐思(Valoctocogene Roxaparvovec)的监管申请被拒绝了在欧洲在美国。,监管机构请求来自第3阶段3年1-1试验的更长的后续数据(NCT03370913.),这是调查134名患者一次性治疗的疗效。

EMA的两个分支——人用医药产品委员会(CHMP)和高级治疗委员会(CAT)对被认为是公共卫生主要利益的疗法进行加速评估,特别是在治疗创新方面。

该地位缩短了这些委员会的罗克维亚人的监管审查到150天(约五个月),而不是标准的210天(约七个月)。

bioin计划在6月重新提交一份Roctavian的申请,其中包含要求的一年结果。CHMP的意见预计将在2022年上半年发表。该委员会的意见被欧盟委员会(European Commission)普遍接受,欧盟委员会将对一种药物是否应被批准用于特定适应症做出最终决定。

BioMarin的全球研发总裁Hank Fuchs医学博士在一份声明中说:“BioMarin很高兴EMA批准了对Roctavian的评审加速评估,这承认了Roctavian的治疗创新潜力和存在的未满足的医疗需求。新闻稿

“我们继续与EMA密切合作,使潜在的第一次基因治疗血友病A,尽快提供,”FUCHS补充说。

如果GENEr8-1产生阳性结果,bioin还计划在2022年4月至6月向美国食品和药物管理局(FDA)重新提交类似的申请,并按照FDA的要求提供两年的数据。FDA将在六个月的审查后做出决定。

乐港古代旨在增加因子VIII(FVIII)的生产,血友病患者缺失的血液凝血蛋白,从而减少或可能消除预防性FVIII替代治疗的需要,用于避免自发的标准治疗患者出血。

通过一次静脉注射,该疗法使用一种改良的无害的腺相关病毒来传递更短但有效的副本F8- 提供指令,使FVIII - 在肝脏中的细胞中的基因,主体凝血因子的主要生产商。

BioMarin对Roctavian的首次应用得到了16名参与gen8 -1和gen8 -1的患者6个月中期数据的支持三年数据来自1/2阶段试验(NCT02576795),称为研究270-201,它正在测试15名患者的治疗。

1月份宣布的Gener8-1的一年级一年数据,显示该疗法满足了试验的主要和次要目标,显著增加了FVIII水平,减少了出血率和替代疗法的需要。

但是在8-1和270-201研究中都发现,Roctavian在维持FVIII生产水平以控制出血方面的持久性下降在EMA和FDA要求中的因素对于更多阶段3数据。

该基因疗法在欧洲被指定为孤儿药和优先药物,在美国被指定为治疗严重a型血友病的孤儿药、突破性疗法和再生医学先进疗法。所有这些指定都是为了加速其开发和审查。

BioMarin正在招募多达20名患有严重A型血友病的成年人参与其3b期GENEr8-3试验(NCT04323098),目的是测试Roctavian与免疫抑制皮质类固醇的联合作用,这可能有助于防止针对病毒携带者的免疫反应。

该疗法正在另外两项1/2期试验中进行评估,包括在已有AAV5抗体(NCT03520712在递送的FVIII(含有活性或以前抑制剂)中的那些NCT04684940)。