第一个患者在Marzaa的开放标签试验中提出

Steve Bryson Phd Avatar

经过史蒂夫布里松博士|

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Marzaa临床试验

第一个参与者已经在1/2阶段临床试验评估中提出Marzeptacog Alfa.活性(Marzaa)治疗因子VII(FVII)缺乏,Glanzmann血栓性患者的出血集和血友病A.随着抑制剂接受治疗Hemlibra.(emicizumab)。

开放标签研究,称为MAA-202(NCT04548791.),由调查治疗的开发商赞助,催化剂生物科学,目前在密歇根州和孟加拉堡和浦那,印度孟加拉堡和浦那有12名患者,12名患者,12名患者。预计美国美国,印度,意大利,俄罗斯和乌克兰的其他研究网站将很快开放。有关地点和学习联系人的更多信息这里

血友病包括一组血液疾病,其特征在于缺乏缺乏损害身体使血液凝集所需的能力的特异性血液凝血蛋白质的血液凝胶蛋白。例如,血友病A的人缺乏称为因子VIII(FVIII)的血液凝血蛋白。

患有Glanzmann血栓性血栓(GT)的患者也有血液凝血问题,可以导致过度出血。然而,在这些患者中,血液凝血问题不是由于缺乏血液凝血因素而导致的。相反,它们是由血小板的损伤引起的,这是有助于血凝块的专用细胞。

Marzaa是一种实验室制造的血液凝血因子viia(fviia)的皮肤上的可注射版本,其可以取代FVII缺乏患者的缺失的FVII,并且对于那些GT的人也有益。

Marzaa也可以用作绕过代理人在血友病的人中接受更换疗法, 如Hemlibra.谁已经开发出对FVIII的抑制剂或中和抗体,降低治疗的有效性。与替代疗法不同,通过不涉及常规血液凝血因子的替代机制促进血液凝血。

“Marzaa是唯一可以被皮下迅速管理的出血事件的开发的唯一绕过代理,如果成功,将解决重大的未满足医疗需求,”催化剂总裁兼首席执行官博士“新闻稿

“我们期待提供关于Marzaa临床发展计划的更新,包括从今年晚些时候的Maa-202报告临时数据,”Usman补充道。

在MAA-202试验的第1阶段,参与者将每千克体重(MCG / kg)达到Marzaa的18微克,然后增加剂量五至11天。除安全外,该研究的初始部分还将评估治疗的药代动力学和药效学特性。药代动力学评估了一种药物进入,通过身体,而药效学评估其对身体的影响。

这些结果将确认为第2阶段的剂量,其中Marzaa将在出血发作期间按需给药,最多三剂量。将根据治疗给药后24小时内成功控制的出血发作的比例来确定成功。

除了MAA-202,第3阶段试验,Crimson-1(nct04489537.),也是评估Marzaa治疗血友病A和血友病患者的出血发作的安全性和有效性B.用抑制剂。给药开始早些时候本月,预计该试验将在2022年3月至3月结束。

Crimson-1在西班牙,土耳其,乌克兰,俄罗斯,波兰,格鲁吉亚和印度的地点招募了最多60名患者,年龄12岁及以上。预计美国,u.k.和其他国家的其他网站将开放。有关研究联系和网站的更多信息这里