可注射MarzAA的第3期临床试验的第1例患者

玛尔塔·菲格瑞多博士的化身

通过玛尔塔Figueiredo博士|

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MarzAA

第一个参与者已经在3期临床试验试验中给药marzeptacog阿尔法激活(MarzAA),一个实验性的皮下治疗A型血友病B抑制剂的患者。

该研究名为Crimson-1 (NCT04489537),并由该疗法的研发者赞助,催化剂生物科学目前正在西班牙、乌克兰、波兰、俄罗斯、格鲁吉亚、印度和土耳其等地招募患者。预计还将在美国、英国和世界其他国家开设更多的网站。

Catalyst公司总裁兼首席执行官Nassim Usman博士在一份声明中表示:“鉴于在当前全球Covid-19大流行期间开展临床试验所遇到的重大挑战,在我们关键的MarzAA三期研究中给首名患者给药是一个重要的里程碑新闻稿

乌斯曼补充说:“MarzAA是唯一一种正在开发的(皮下)治疗出血事件的偶发性治疗方法,如果成功,将从根本上改变患者的生活。”

患有血友病的人缺乏特定的凝血因子——a型血友病中的VIII因子和B型血友病中的IX因子——这削弱了他们产生防止过度出血所需的血凝块的能力。

替代疗法作为两种类型血友病的标准预防或预防性治疗,它包括定期给患者注射缺失的凝血因子以避免自发性出血。

然而,许多患者最终会针对输送的凝血因子产生抑制剂或中和抗体,从而降低了治疗的有效性。

为了控制出血,这些抑制剂阳性的患者经常接受治疗绕过代理,它通过不使用常规凝血因子的替代机制促进血液凝血。这些直接进入18新利体育登录血液的治疗方法需要专业技术人员来实施,而且常常伴有疼痛和长时间出血。

MarzAA是凝血因子VIIa (FVIIa)的下一代实验室制造。根据对于Catalyst来说,该实验疗法与其他已批准的旁路药物相比,其结合了更高的凝块生成活性和更长的出血部位活性,并通过皮下或皮下给药途径给药。

因此,MarzAA有望成为用抑制剂预防或治疗血友病患者出血的一种有效和更方便的方法。

临床前研究所示这种疗法在减少出血方面和诺和诺德公司的一样有效NovoSeven RT(重组FVIIa),一个批准的旁路剂,在小鼠模型的血友病a成功的在a型血友病狗模型中控制自发性出血。

此外,结果与之前第2/3期试验(NCT03407651)的研究结果显示,每日使用MarzAA进行预防性治疗可以安全地降低A、B型血友病患者每年出血的次数和出血天数的比例。

这些有希望的数据促使了关键的全球3期临床试验的启动,该试验正在评估MarzAA对A、B型血友病患者自发性或创伤性出血的按需治疗标准的安全性和有效性。

该研究试图招募60名患者,年龄在12岁及以上,分布在几个国家的多个地点。为符合资格,参与者必须经历至少8出血在前一年,并无反应或不耐受标准替代治疗。

成人将被随机分配到MarzAA治疗大约5次出血和以下5次出血的标准治疗,按任意顺序,每个治疗方案共244次出血。反过来,在对30名经marzaa治疗的成人参与者的出血进行积极的安全性评估后,年轻患者将被纳入研究。

MarzAA将以每公斤60微克的剂量在皮下自行注射,每次出血最多可注射三剂。

该研究的主要目标是评估初始给药后24小时内有效控制出血的比例。次要目标包括评估在服用一剂MarzAA后出血发作停止所需的时间,在特定固定时间点有效控制出血的比例,以及在给药48小时后治疗出血仍得到控制的比例,以及挽救治疗的使用。

疼痛的严重程度,MarzAA抗体的存在,自我管理治疗的时间,以及总体满意度也将被评估。

Catalyst预计将于2021年向数据和安全监督委员会提交第一份报告,最终报告将于2022年年中提交。

该公司还推出了一项名为MAA-202的1/2期试验(NCT04548791)来评估MarzAA治疗多达24例青少年和成人遗传性出血疾病的偶发性出血的安全性、药代动力学、药效学和有效性。这些包括FVII缺乏症、Glanzmann血栓衰弱症和带有抑制剂的A型血友病。药代动力学是指药物进入、通过和离开人体的运动,而药效学研究其对人体的影响。

美国密歇根儿童医院(Children 's Hospital of Michigan)、班加罗尔和印度浦那(Pune)目前正在招募参与者,美国其他州和其他国家的网站预计很快将开放。

Crimson-1和MAA-202预计将于2022年3月完成。

Usman说:“我们期待在今年晚些时候提供关于[Crimson-1]研究、其他罕见出血疾病相关的1/2期研究(MAA-202)以及我们不断增长的补充管道的进一步更新。”

美国食品和药物管理局已经知道了授予治疗快车道的指定,这使Catalyst在MarzAA的开发期间可以与该机构进行更频繁的交流。此外,如果满足其他标准,该疗法可能有资格加速批准和/或优先审查。