CSL Behring在第3阶段试验中获取AMT-061,HEM B基因治疗

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经过Marta Figueiredo博士学位|

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AMT-061收获

CSL Behring.已关闭一项协议,使其成为全球商业化和许可权限amt - 061,实验基因治疗血友病B.现在在3期临床试验中进行测试。

疗法的开发人员,uniQure,将从CSL Behring收到4.5亿美元的前期现金支付,并且有资格获得额外的佣金,如果满足某些监管和商业里程碑,则最高可达16亿美元。

UNIQure仍然负责完成正在进行的第3阶段希望-B试验(NCT03569891.),评估单剂AMT-061在54例中度至重度b型血友病患者中的五年安全性和有效性。该试验预计将于2025年3月结束。

该公司还将扩大制造,以确保商业访问治疗。

宣布2020年6月,该交易的结束是遵守美国,U.K和澳大利亚的反托拉斯法律规定的合规审查。

“这项协议使我们采取了基因治疗,如果得到批准,有可能转换为B型血友病患者的生命,大幅减少或消除出血和常规输液,上来限制,和衰弱的持续的恐惧受伤当凝血水平很低,”保罗•Perreault CSL的首席执行官,说新闻稿

unique首席执行官Matt Kapusta在另一篇文章中补充道新闻稿CSL Behring是一个“理想的商业合作伙伴,”允许AMT-061“在批准决定后尽快发出最大数量的血友病患者。

Kapusta补充说:“我们很高兴能与世界各地的B型血友病患者共同实现这一具有潜在变革意义的治疗目标。”

基因疗法有可能成为血友病患者的改变寿命治疗。

它通过提供具有突变,致病导致工作版本的细胞F9基因,从而增加因子IX(修复)的水平,这些患者的血液凝血蛋白缺失。因此,预计这种类型的治疗将帮助患者在长时间预防和控制出血,可能是几年。

CSL Behring执行副总裁、首席医疗官、研发主管Bill Mezzanotte医学博士说:“B型血友病患者知道他们经常面临出血的风险,每一次出血都可能意味着组织或关节受到不可修复的损伤。”

“想象一下,从那种恐惧中释放出来的意义,真的很安全,即你的自我产生的修复水平将足够高,以便在今天,每天和每一天都能保护你,理想情况下,梅萨岛补充道。

AMT-061 (etranacogene dezaparvovec)直接注入血液,使用改良的无害版本的腺相关病毒变异5 (AAV5)提供一个高功能的版本F9基因,称为Fix-padua,对患者的细胞。

来自持续阶段2B审判的两年数据(NCT03489291.显示单剂量的AMT-061导致稳定和持续的固定活性 - 水平达到超过50%的常规血液检查的所有三种治疗的男性达到正常的50%以上。

该治疗还阻止了在三种男性中两种男性中发生的自发渗出和对替代治疗的需要,以及所有患者的预防治疗需要。

第3阶段Hope-B研究的顶线结果显示该AMT-061导致固定活性的快速增加36%,对应于治疗后六个月的正常水平的平均值为37.2%。

在除一人之外的所有患者中,这些改善的发生与已经存在的FIX抑制剂或可能限制治疗效果的中和抗体无关。

参与者的FIX活性水平将在给药一年后(到年中)再次测量,以确认他们已经稳定,就像之前的2b期研究中看到的那样。

AMT-061的耐受性普遍良好,迄今为止未报告严重的治疗相关不良事件。

最近美国食品和药物管理局(FDA)抬起血友病B的临床持有血友病患者的临床持有到位在一个Hope-B参与者开发出肝细胞癌后,一种肝癌。根据独立审查,FDA同意余某的评估,这是患有这种癌症的治疗方法不太可能。

该公司表示,收购AMT-061的全球权利加强和扩大了CSL Behring目前的细胞和基因治疗平台和血液相关产品组合,其中包括其提供的其他治疗血友病B和18新利体育登录一种