在临床环境中发现Hemlibra对严重的A型血友病有效

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Hemlibra

预防或预防性,治疗Hemlibra(emicizumab)安全有效地在成人和严重的儿童中进行过血血友病A.一项现实世界的研究发现。

研究, ”Emicizumab预防:前瞻性纵向真实世界随访和监测,“发表在杂志血友病

最初开发的罗氏一家子公司郑楚制药现在销售基因泰克,Hemlibra是一种双特异性抗体 - 一种能够同时结合两种靶标的蛋白质 - 这旨在模拟因子VIII(FVIII)的功能,血液检查患者缺失或有缺陷的凝血蛋白。

以前的临床试验表明,当作为预防措施时,Hemlibra安全有效地降低了严重血友病A的患者的出血数量,包括具有和不含FVIII抑制剂的患者 - 中和抗体更换疗法不那么有效。

然而,“关于患者的实验室监测的现实世界数据稀缺,”研究人员写道。

为了评估Hemlibra在真实世界环境中的安全性和功效,并了解实验室检验如何有助于监测疾病和随着时间的推移对治疗的反应,研究人员遵循一群严重的血友病A,有和没有FVIII抑制剂的患者接受预防性处理Hemlibra。

该研究包括107名患者,其中58名儿童的平均年龄为6岁。所有患者均为白种人,平均年龄为14岁,平均接受预防性治疗67周(最多144周)。

在分析中包含的107名患者中,31例(29%)具有FVIII抑制剂。治疗患有FVIII抑制剂的患者,用于近似加倍那些没有抑制剂的时间(96 vs.53周的中位数)。

hem天秤座预防降低了年出血率(ABR) -一年中总出血患者的数量- 53名患者无出血。出血发作患者的治疗时间比ABR为0的患者长约50%(中位数为82周vs. 53周)。

大多数出血(94%)的儿童有关,而大多数血腥(61%)是自发的关节流血。经历与创伤相关的出血的机会与较长的随访持续时间有关。

4名患者经历了大出血,其中1名婴儿有致命的结局,他们还出现了中心静脉管路血栓(导管插入的常见并发症)。未发现其他严重不良事件。

七名患者(六名成人和一个青少年)决定在31周的中位后停止治疗,因为各种原因,包括严重的头痛。头痛曾经停止过血管停止。

实验室试验显示,在治疗开始后,每周两次和五天,半血管的血浆水平显着增加。除了一个患者之后,它们仍然高,疑似患有针对药物的抗体的患者。

凝血酶生成(TG) - 血液凝固的量度 - 随着时间的推移而增加和持续。但是,它无法预测出血的风险。因此,“常规TG监测不是强制性的,”研究人员写道,补充说“进一步的研究在选定的患者人口中有必要。”

hem天秤座预防也降低了FVIII抑制剂水平的四倍以上的患者已经发展他们。

在一大群成年人和血友病的儿童中,Hemlibra Prainylaxis“大多是安全和耐受性的,尽管50%的患者经历了突破性流血,”研究人员得出结论。

注意,其中三个研究人员从Roche获得了酬金。