基因治疗试验的标准可以排除许多严重的血友病

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基因治疗试验和参与

筛选临床试验基因治疗可以排除绝大多数 - 92% - 严重血友病由于潜在的可修改因素如社会经济地位和地点,患者的原因往往是往往的原因,据报道,在比利时治疗中心的患者的研究。

患者的不愿意参与基因治疗研究也是一个因素,但由于基因治疗变得更广泛接受,并且可能进入商业用途,因此,个人犹豫和试验资格标准应该改变其研究人员。

“我们的研究表明,在具有严重血友病的相当大的个体队列中,[少于] 10%是有动力和有资格参与临床基因治疗研究,”该团队写道,强调“血液医生应单独评估基因治疗益处对于每位病人,并定期通知他们关于基因治疗的进步。“

研究, ”血友病基因治疗的患者选择:来自单中心的现实生活数据,“发表在血栓形成和肝脏的研究与实践

目前正在进入血友病潜在基因疗法的几种临床试验。这些疗法致力于诱导凝血因子和IX的生产,促进正常血液凝血并缺乏血友病A.血友病B., 分别。

基因治疗试验的患者资格是基于严格的筛选标准,可以排除潜在的参与者,包括各种因素,包括年龄,性别和共用条件(除血友病外的其他健康状况)。其他标准,例如缺乏参与审判或恐惧,位置和社会经济障碍的动机,也可能被克服或修改以改善参与。

R.Esearchers评估了一群人的基因治疗试验资格,在布鲁塞尔的大型血友病中心治疗了严重血友病,以确定是否可以从研究中排除。

分析中共有87名成年人 - 75例,具有严重的血友病A和12分,具有严重的血友病B.

其中11名患者(12.6%)为65岁或以上的人因其年龄而被排除在外,两名女性患者(2.3%)因其性而被排除在外。抗体的存在抗体凝聚因子VIII或IX可预防另外六(6.9%),而另一名患者(1.1%)缺乏足够的暴露于凝血因子VIII。

由于不受控制的合并症(如心脏病),活性丙型肝炎感染的一个(如心脏病),以及2(2.3%)的酒精滥用,另外有五名患者(如心脏病)。

其中剩余的七(8%)患者也被排除在外,由于距离试验网站,语言障碍,社会经济问题或重大残疾进行研究参与繁琐。

在最初的87例患者中,采访了50名(57.5%)关于潜在参与基因治疗试验。十四(16.1%)同意进入筛查过程,而29(33.3%)下降,而七(8%)由于认知困难,不行性,不愿意参与或社会经济问题和旅行距离而排除。

研究除了潜在可修饰因素,近一半分析(43人,49.4%)被排除在参与基因治疗试验之外,该研究指出。

“患有严重血友病的大多数人不能注册基因治疗试验,其中几乎一半是可修改的心理社会原因,”研究人员写道。

在同意被筛选的14名患者中,六个患有对基因治疗递送的抗体的中和抗体,患有肝纤维化的迹象。

总共8%的初始患者组 - 87分之一 - 有资格获得基因治疗试验。

如果没有严格的临床试验参与的筛选标准,估计的41.4%(87名患者中的36例)将接受基因治疗。

“虽然我们[中心]对血友病的绝大多数人不能注册了基因治疗试验,但由于资格标准将会,可能实际接受基因治疗的个体的比例可能会显着增加。研究人员写道,改变了产品商业化。“

“我们强调,近一半的患者队列主要是由于心理社会因素而被排除在一起,其中一些是明确可修改的,因此构成能够增加基因治疗采用的杠杆点。迫切需要坚实的科学证据,迫切需要将其可用性和采用延长到血友病的更广泛的个体人群,“团队结束。