FDA升降机持有Uniqure的基因治疗AMT-061血友病B.

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经过Marta Figueiredo博士学位|

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AMT-061.

美国食品和药物管理局(FDA)提出了对Uniqure基因治疗计划的临床持有血友病B., 包括AMT-061.(etranacogene dezaparvovec)宣布。

根据uniqure.,FDA发现它是“非常不太可能”,AMT-061促成了在第3阶段Hope-B试验期间接受治疗的患者肝癌的情况(NCT03569891.)。

监管机构撤销持有的决定是基于FDA诊断肝细胞癌(HCC),肝癌形式,肝癌,肝癌的所有问题的令人满意的解决方案的令人满意的解决方案。该诊断导致了该计划的临床持有2020年12月。

“患者安全是我们的首要任务,我们感谢我们的顾问和FDA,以解决这一临床持有,”统一的研究和开发总裁博士博士“新闻稿

由独立实验室进行的全面调查,并通过领先的外部专家审查显示Dolmetsch说,AMT-061“非常不太可能为患者提供促成HCC。”

他补充说,Uniqure期望在年中宣布从Hope-B的一年一年的一年数据。

AMT-061使用被称为AAV5的adeno相关病毒变体5的修改和无害的版本,以提供FIX-PADUA,这是一个高度的功能版F9.基因,对血友病的人B.该F9.基因在人们紊乱中突变,扰乱了称为因子IX(修复)的凝血蛋白的产生。因此,预计一次性治疗将增加修复水平,有助于预防和控制出血。

治疗候选人以前获得了美国和优先医学指定在欧洲的突破治疗指标,这意味着加速其发展。如果批准,该治疗将全球销售CSL Behring.,输入商业化和许可协议与去年的uniqure。

预计在2025年3月结束的希望B旨在评估单一静脉内(静脉)注射AMT-061的五年安全性和有效性。该试验涉及54名男性,中度至严重血友病B.

在治疗后一年的审判常规评估中,在腹部超声中检测到HCC病例。手术除去肿瘤和周围组织,然后加工用于详细的遗传和分子分析。

该分析表明,病毒DNA将病毒DNA与患者肝细胞的DNA集成 - 这可能导致癌症促进突变 - 极少稀有并随机分布在受影响细胞的基因组上。

由于病毒DNA在许多肿瘤细胞中的相同DNA区域中出现,如果它引发了单一肝细胞延长对照,因此这些发现表明含有病毒DNA的细胞没有产生相同的肿瘤细胞。

此外,患者的肿瘤细胞具有通常与HCC和癌症有关的基因突变,其与病毒整合无关。此外,周围组织处于癌前状态。共同发现所有因素都发现可能将患者倾向于HCC。

审查还发现,患者对这种类型的癌症有几种其他风险因素。这些包括丙型肝炎和B病毒的25年感染史 - 这与HCC病例的约80%有关 - 非酒精性脂肪肝病,高龄年龄以及家庭中的吸烟和癌症史上的证据。

AMT-061的临床计划还包括2B期试验(NCT03489291.),它正在评估治疗的三个男性的治疗的长期安全性和有效性,具有严重的血友病B.

两种研究的先前数据表明,治疗安全有效地增加了固定活性,控制漏血管,并消除了对其他预防疗法的需求。在两项试验中,注册和给药已完成。

Uniqure的血友病B基因治疗计划还包括AMT-060该公司第一代基因治疗候选人。AMT-060在10名成年人中测试了中度至重度血友病B现在,五年,第1/2期研究(nct02396342)。这些结果还表明,治疗具有有利的安全性和有效的效果。

根据Uniqure的说法,这些试验中的所有患者患有腹部超声一年,伴随着腹部超声,每个人都将继续被密切监测。

到目前为止,在过去10年内收到该公司的实验基因疗法的100多名患者中没有报告其他HCC案例。这些包括一些Hope-B参与者,他们患有丙型肝炎和/或B感染的历史。