在患有严重A型血友病的男孩中开始使用依尼西托cog Alfa的试验

玛丽莎·韦克斯勒,微软的化身

通过Marisa Wexler女士女士|

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XTEND-Kids是一项3期临床试验,评估了实验性替代疗法的安全性和有效性efanesoctocog阿尔法严重的男孩A型血友病

血友病A是引起的因为缺少一种叫做因子VIII (FVIII)的凝血蛋白。A型血友病的替代疗法通过向患者提供缺失的FVIII蛋白而起作用。

Efanesoctocog alfa,原名BIVV001,是一种潜在的更持久的a型血友病替代疗法赛诺菲安万特Sobi.

它包含一个版本的FVIII,已经融合到其他蛋白质的部分(即von willebrand factor和xten),以便疗法在体内工作更长,需要少频繁给药。EFANESOCTOCOG ALFA设计用于每周一次,当作为预防性或预防性的治疗时进行一次,以防止自发性流血。

“efanesoctocog Alfa有可能推进血友病患者的治疗A,”Sobi的研发主管Ravi Rao,“Sobi的首席医务人员们说新闻稿

数据从之前的1/2阶段试验,称为extena (NCT03205163),表明单剂量依尼西托cog alfa能够安全有效地增加男性严重a型血友病患者的FVIII活性水平。

开放标签的XTEND-Kids试验(NCT04759131)由Sanofi赞助的,旨在报名参加65岁及以下的男孩,患有其他FVIII治疗的严重血友病A.18新利体育登录

所有患者都将接受实验性治疗,这种治疗将通过静脉注射(直接进入血液),每周一次,持续52周(约一年)。完成试验的患者可以选择在计划的延长阶段继续治疗。

该试验的主要目标是评估抑制剂的发展——针对FVIII的中和抗体,当身体的免疫系统错误地将替代疗法视为一种威胁时,就会产生这种抗体。抑制剂会降低这些治疗的有效性。18新利体育登录

它还将评估治疗的安全性和疗效,降低自发性和创伤性出血的数量及其药代动力学概况,这意味着药物如何通过身体移动。

XTEND-Kids目前正在宾夕法尼亚州匹兹堡的中心招募符合条件的患者;Le Kremlin-Bicêtre,在法国;和马德里。可获得其他信息这里

“儿科人群第3阶段发展的启动是Sobi持续承诺的展示,使血友病患者居住的人较高,”Rao说。

赛诺菲还在赞助另一项开放标签的3期临床试验,称为XTEND-1 (NCT04161495),目的是评估该治疗在12岁及以上患者组中的安全性和有效性。XTEND-1目前在美国的三个地点进行招聘;可获得更多信息这里

efanesoctocog Alfa最近被授予快速通道名称由美国食品和药物管理局(FDA)加速其开发和审查。该疗法也被FDA和欧盟委员会指定为孤儿药。