长期的Jivi继续安全地防止血友病中的出血a

Marta Figueiredo Phd Avatar

经过Marta Figueiredo博士学位|

分享这篇文章:

通过电子邮件分享文章
长期Jivi

长期治疗吉维安全有效地减少了青少年和成年人的出血发作的数量血友病A.,根据阶段2/3保护VIII审判及其扩展研究的多达七年数据。

新数据确认了前一项主要研究的发现,表明长期治疗拜耳药物在预防出血时是有效的 - 即使在延长间隔时给予每周一次 - 以及治疗它们。

值得注意的是,无论治疗方案如何,预防性或预防性的患者与Jivi的预防性,预防性,逐渐减少出血率随着时间的推移而逐步降低。在进入主要研究之前,还发现参与者是否在预防或按需治疗方面找到了益处。

这些调查结果题为“确认了预防性治疗的长期安全性和疗效在严重血友病中与海湾94-9027进行了A:保护VIII扩展研究的最终结果“发表于期刊血友病

Jivi是A.替代疗法在几个国家批准,包括该国家我们。加拿大和日本,在欧洲联盟,用于治疗血友病患者,12岁及以上的渗流。它还在这些国家被批准为预防措施,以避免在同一患者人群中避免自发出血以及手术后过度出血。

以前称为Bay94-9027,Jivi通过向患者提供凝血因子VIII的实验室版本 - 在血友病A中缺失或有缺陷的凝血蛋白。

注意,Jivi专门设计得更稳定并留在体内更长时间而不是血友病A的其他可用替代疗法。因此,实际上,药物可能延伸剂量间隔并减少有效渗出预防所需的剂量的数量。

国际阶段2/3保护VIII研究(NCT01580293.)在134名男孩和男性中,评估了Jivi的安全性和有效性,在134名男孩和男性中患有严重的血友病A,12-65岁。

前预防性治疗的参与者只有有资格接受Jivi作为预防,而前以前接受其出血的按需治疗的人可以选择接受按需或预防性治疗的长期治疗。

在试验期间,Jivi预防的114名患者每周两次接受两次治疗,每五天或每七天每隔五天一次,根据他们的出血率在最初的10周运行期间。在此期间,参与者每周都有两次治疗。

以前,保护viii的最终数据显示该Jivi安全有效地防止了每种给药方案的排放,并解决了91%的出血事件,最多两种按需输注。

在完成审判的126名参与者中,121选择进入其扩展研究,其中所有持续治疗 - 107作为预防和14作为按需 - 至少100天的Jivi输液。根据个体患者的需求,预防的预防方案可能会有所不同。

“保护VIII延伸具有最长的单独患者的任何其他延伸研究的随访,其中青少年和成人具有严重的血友病A,”“研究人员写道。

两项研究的结果表明,在延伸研究结束时,参与者已被Jivi治疗3.9岁(范围为0.8-7.0岁)。

预防患者在延伸研究期间接受了3.2岁的中位数(在0.1-6.3岁范围内)的治疗,最后一次访问,其中72名(67.3%)在延长给药间隔的方案上。这种间隔每五到七天一次。

与进入保护前的时期相比,Jivi预防的参与者在整个研究中经历了在两项研究中的年度出血率(ABR)逐渐下降,无论治疗方案如何,是否在招生主要审判之前给予了按需或预防性治疗。

反过来,在接受Jivi的患者中观察到ABR的增加仅对治疗出血事件。

在延伸研究期间,预防患者的总渗出率降低(1.49对34.09),自发性出血(0.75 vs.20.74),以及关节出血(0.88 vs.81),而不是使用Jivi的需求。

值得注意的是,患者在延期期间接受一次预防患者的JIVI输注的数量接近给予接受按需治疗的参与者。研究人员写道,这种延长的间隔预防措施“在这些患者中导致了这些患者的ABR标记有所改善。”

在延伸研究期间,Jivi通常在延长研究中进行了良好耐受,报告有关的治疗相关的不良事件或副作用(8.3%),其中大部分是严重程度的温和。没有患者开发出递送的FVIII的抗体,并且没有报道任何过敏反应,血液凝块相关的事件或死亡。

These findings highlighted that “ABR remained low in all prophylaxis groups and was maintained over [at least] 5 years using infusion schedules best fitting individual patients’ needs and low annual FVIII consumption, providing important long‐term efficacy and safety profiles,” the researchers wrote.

“通过建立的安全型材,长效的FVIII替代疗法,包括[Jivi],提供血友病A的全面管理,允许患者满足其生活方式的目标,”团队结束。