美国罕见疾病的成本?2019年近1万亿美元,EveryLife Foundation发现

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由于受稀有疾病影响的任何人都知道,在尝试去日常生活时治疗疾病是昂贵的事业。

但是,在稀有疾病群体中的直接和间接成本方面究竟是如何令人惊讶的:仅仅是2019年近1万亿美元,根据这一深度释放的深入研究EveryLife基金会稀有疾病

学习,涵盖了379名罕见疾病,影响了美国1550万人,把总经济负担持续96.6亿美元 - 超过3270亿美元超过6000亿美元估计的对于糖尿病,影响约3400万美国人,2017年。

这只是故事的一部分,因为那些患有这些疾病的人真的不知道“我们的真正患病率是多少,我们的罕见疾病社区有多大,”Julia Jenkins表示,每年的执行董事Julia Jenkins。

罕见疾病研究的国家经济负担是由15个制药公司支持的多年项目,由顾问编写刘红斌集团,分析了三个方面的罕见疾病的成本:直接医疗费用,生产力和其他损失的间接成本,以及非医疗和未涵盖的医疗费用。

“我们试图表明,即使罕见的疾病是单独罕见的,如果你把它们结合在一起,它们是社会的巨大负担。他们是一个公共卫生危机,政策制定者需要注意的是,詹金斯在接受本网站发行商的采访时表示。

EveryLife在此期间提出了这些发现罕见疾病国会核心核心核心简报2月25日,前面罕见的疾病日

“从我的角度来看,他们[结果]对我们和稀有疾病社区的令人惊讶但并不令人惊讶,”AndifeLife基金会的政策主任安妮肯尼迪表示,在简报期间。

“我认为这些是我们一直都知道的事情,”Anne Pariser(Anne Pariser)介绍了稀有疾病研究员研究国立卫生研究院,在面试中。“但他们[EveryLife]真的是第一个尝试以定性客观的方式记录这方面的人。”

调查“由社区和社区”

研究了与其他人不同的是它试图尽可能多地包括罕见的疾病群落,而不是关注单一疾病组。它在创建调查方面也是独一无二的,以确定通过传统医疗保险,医疗补助和私人保险索赔未显示的成本。

该调查的39个问题涵盖了疾病严重程度,人口统计学和护理人员概况的主题,以就业状况,年度收益和残疾福利。EveryLife在200个合作伙伴组织的帮助下分发了调查,并收到了1,409个完成的回复。刘红林组下降了49,发现无效,因为鉴定了疾病的问题。

Pariser是项目技术咨询小组的一部分,认为调查的40.4%的完成率“相当高”。她说,一项调查通常被称为成功,如果四分之一的邀请回应,她说。

它包含的是研究涵盖了379种罕见疾病的原因之一,而不是已知的近7,000个存在。EveryLife和Lewin集团只能调查这么多人,并确定需要确定治疗费用的代码,缺乏良好数量的罕见疾病。

“我不认为有人认为我们将至少有一个来自所有7,000名左右疾病的患者,”巴黎说。“但我认为在那些近400个疾病中,这是一个非常多样化的系列。”

詹金斯最初没有想要调查,思考稀有疾病的患者厌倦了反复回答它们。她试图对发表的文献进行审查,看看即将到来的报告可以收集哪些间接成本。

但球队发现“没有文献”,詹金斯说。对于像罕见疾病一样,这尤其如此Duchenne肌肉营养不良脆弱的X综合征硬皮病, 和Prader-Willi综合症,研究指出。

因此,借助罕见疾病倡导者和患者的调查,诞生了。

“我认为什么是最有影响力,最令人兴奋的是,这不是关于社区的一个组织调查,”詹金斯说。“这是一个社区调查......它是为了他们,他们,关于他们。”

罕见疾病成本:2019年9660亿美元

这些稀有疾病的间接成本,达到了9.66亿美元的经济负担的54.8亿美元,从本调查中推断出来。

生产率损失是这些成本的大部分。由于罕见的疾病,或者由于医疗保健需求(无论是患者或照顾者)缺少工作时间或天,这种损失来自失业或强迫退休。由于治疗副作用或不眠之夜,延迟促销或培训机会,它还包括在工作中的效果较小。

非医疗和未覆盖的医疗费用,如家庭修改和运输,饮食和特殊教育需求,共同增加了大约1110亿美元的间接,外出的负担。

直接医疗费用,包括住院生和门诊护理,医生访问,处方药,住院和耐用的医疗设备等内容为41.18亿美元。

“高医疗成本是解决所有问题的故事,”巴黎说。“他们必须忍受什么,他们的高医疗和未满足的医疗需求就是为什么它如此昂贵。”

人均直接医疗费用最高的罕见疾病溶酶体储存疾病在儿童和成年人。本病区的每人2019年费用包括板条法布里POPPE.Sanfilippo综合征为儿童为132,757美元,成人54,996美元。

溶酶体,涉及分解过量或破旧的细胞部件的细胞结构,涉及“这样的基本过程”,根据Pariser。

“当他们出错时,人们会需要很多帮助,”她说。

内分泌和代谢障碍组,包括囊性纤维化库欣疾病卟啉,由于潜在的流程,在儿童中每人直接医疗费用的第二高。对于成年人来说,血液和血液形成器官的疾病,喜欢血友病镰状细胞性贫血症,第二个。

一部分的地方角色的作用是帮助将与调查中确定的人进行分类,因此每个人都会更容易分析。每种疾病都被分配了一个国际疾病分类(ICD)代码。ICD,现在正在第10次修订版,是医疗保健专业人员使用的标准,以跟踪有关患者病情的细节,或者在这种情况下,罕见的疾病。

“这是一个试图以一种感觉对此进行分类的问题,可以映射到其他系统,但也可以通过使用该研究的人来解释,”巴黎说。

一些疾病罕见的是没有代码,使得难以有意义地分类并包括他们在研究中。出于这项工作,詹金斯的一部分是EveryLife的目标是让额外的罕见疾病进入ICD。

另一项研究难度是患者代表性群体的有限反应。完全87%的受访者是白色的,而4%是“多种族”。

临床研究遇到同样的问题,Pariser表示,招募人口统计学患者。未来工作的目标是吸引稀有疾病患者群体,更加符合美国人口看起来像,而不仅仅是种族方式,而且在地理位置上,包括农村和分散地区。

“随着罕见的疾病,无论如何,我们的人口都很小,”巴黎说。“如果我们错过了人口的重要部分,我们就必须做得更好。”

“为患者故事添加”增加电源“的数据

根据詹金斯的说法,这项研究很长一段时间,他们想要一个为罕见疾病做的一个类似的研究所做的事情老年痴呆症:将钱泵入研究,因为疾病太贵了不要治疗。

阿尔茨海默氏症的负担报告预计未来50年的预计成本将进入未来。然后社区“来到国会,并说他们会破产,如果我们没有找到Alzheimer的治疗方法,那么这真的是对那种疾病的投资优先,”她说。

“这就是我们在这里尝试的,”Jenkins补充道。“我们试图表明,即使罕见的疾病是单独罕见的,如果你把它们结合在一起,它们是社会的巨大负担。他们是一个公共卫生危机,政策制定者需要注意。“

While the 2019 price tag for rare diseases was no surprise to Jenkins or anyone at EveryLife, or to Pariser at the NIH, the prevalence was, Jenkins said — 15.5 million people in the U.S. with 379 diseases, when 30 million is the total estimated number of these patients, and 7,000 that of identified rare diseases.

“我们可以假设负担实际上比在研究中强调的程度大得多,”Jenkins说。

她也希望这项研究可能影响投票立即加速治疗访问(统计数据)2021,该研究所和药物咨询委员会为美国食品和药物管理局内的罕见疾病。由明尼苏达州参议员赞助的条例草案在参议院委员会,并尚未提交其对应物

EveryLife研究的一些细节被释放了罕见的疾病日但是,它在春季或初夏的官方出版物将带来更多的数据。詹金斯说她正在等待类似的负担研究政府问责办公室

然而,确定罕见疾病的经济负担的实际价值是它如何帮助患者,Jenkins说。

No one — not elected representatives, not government officials, not workplace leaders, not school administrators, not patients’ neighbors — can ignore “real science and real evidence-driven data” pointing to a nearly $1 trillion annual cost and 15.5 million people affected, Jenkins said.

“看看所有这些数据。我是这个大社区的一部分,“她说。“我们希望真正为该个人患者故事增加了很大的力量。”