Jivi安全地防止患有严重血友病A的年轻男孩出血,试验发现

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Jivi扩展学习更新

吉维在12岁以下严重的男孩预防和治疗5年以上的男孩中,安全有效。血友病A.根据第3阶段试验的扩展研究的长期数据。

数据分析还表明,这些儿童中的大多数都随着它们转动的青少年而待遇。

基于这些发现的研究,“保护VIII儿童拓展研究:严重血梨患儿的儿童长期安全和疗效A19027(Damoctocog Alfa Pegol),“发表在杂志血友病

更换凝血因子VIII(FVIII),血友病A缺失的血液凝血蛋白是目前对这种疾病的标准治疗。但有些替代疗法要求患者接受常规注射(每周三个),影响他们的生活质量,并对有效,持续治疗构成挑战。

原名湾94-9027,Jivi是一个延长的半衰期FVIII替代疗法拜耳,目前得到正式认可的在美国,在欧盟作为预防,或预防,治疗血友病A患者12岁及以上的患者。

Jivi以直接进入血液的输注施用,也可用作出血的按需治疗。重要的是,Jivi.在患者的血液比某些标准疗法长,减少在正常范围内维持FVIII水平所需的输注次数

第3阶段保护VIII儿童试验(NCT01775618.)其随后的12周扩展研究发现,Jivi在患有严重血友病A的12岁以下的男孩中预防和治疗男孩的出血是安全和有效的。

在主要的研究中,患者在25-60个国际单位(IU)/ kg的剂量之间每周两次,每五天为45-60 IU / kg,或者每七天时,患者随机分为Jivi输液。或剂量每七天60 iu / kg。所有人都接受了至少50天的暴露日,并分为较年轻(6岁及以下)和较大的(年龄6-12岁)患者群体。

6岁及以下的儿童获得了主要审判的选择,可以选择注册安全扩展研究,在那里他们继续在25-60 iu / kg的剂量下接受Jivi的两次每周输注12周。

还可以选择在其相同的给药方案和时间表中加入评估Jivi的长期安全性和疗效的延伸试验,选择各种患者。(在调查医生的建议时,给药方案可能会发生变化。)

在完成主要和扩张试验的61名患者中,59名(97%)注册了可选的延期研究。其中,32名患者在年龄较小的年龄组和27名较旧的年龄组中。较年轻患者的中位年龄在审判入学率为3.5,延伸学习的结论中有9例,而老年患者的中位数在入学期间和15名结论结束时。

在这59名患者中,57名(97%)完成了延期研究,该研究占了五年的中位数。左边的两个男孩留下了与治疗无关的原因。

共有58名患者(98.3%)在整个研究中有100个或更多的暴露日。

研究报告,每年每年的中位数为77.5,治疗顺应性大于所有患者和给药方案的95%。

在延期开始时,每五天都会治疗大多数患者(27)。最后,大多数(29)都在每两周治疗时间表。

衡量每年出血的中位年出血率(ABR)为1.6患者在患者中为1.6,比较年龄患者,1.9岁的男孩 - 表明Jivi在控制这些患者的流血方面有效。值得注意的是,在去年的治疗过程中,所有患者的中位数都是零的。

在推广研究期间,患者报告总共667名肠胃(323名患者和344名)。大多数出血温和(41.6%)或中等(47.7%),大多数(75%)是创伤相关的。大多数出血所需不超过两种输液,良好或优异的治疗响应在所有病例的87.4%中。

在延长研究期间,56名患者(95%)报告了不良反应。大多数是轻度(20.3%)或中等(61%),而13.6%被认为是严重的。20名患者中报告了严重的不良事件,13名患者13名患者和七名患者。

没有不良事件“特别兴趣......研究人员写道,定义为延期研究期间报告了疗效或过敏反应的损失。“

他们总结道,“湾94-9027,”湾94-9022,“湾94-90227显示了年轻和较大的儿科患者患者的预防和治疗流血的疗效。”

数据还表明,“大多数开始湾94-9027的儿童预防,当老年人[下] 12年继续治疗青春期,具有持续的安全性和疗效。”

这项研究的三个研究人员是拜耳的员工,也资助了这项工作。