在小型研究中,使用利舒比与出血率增加无关

史蒂夫·布莱森博士的化身

通过史蒂夫·布莱森博士|

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Rixubis,切换

对于血友病B的人,切换到Rixubis(nonacog伽马)作为IX因子(修复)替代疗法根据一个小型观察研究,没有与增加的出血率,剂量变化,不良血液凝血凝血事件或患者患者的抑制剂的发展有关。

鉴于改变修复的数据有限更换疗法,仍然需要将来的监测研究放心患者和护理人员关于切换药物的安全性血友病B.科学家们说。

但这项小型研究发现,改用经批准的利舒比治疗Takeda.,没有与任何不利影响有关。

这项研究中,“B型血友病患者改用重组因子IX (nonacog gamma)的前瞻性监测研究,“发表在杂志血友病

B型血友病是一种遗传性疾病,由凝血蛋白IX (FIX)缺失或功能失调引起。的条件在伤害后可以长期出血,或在某些情况下,在没有受伤的情况下自发出血。

可以通过修复替代疗法预防或治疗出血,这通过替换这些患者缺失的固定凝血蛋白。

血浆,血液中透明的非细胞液体部分,是用于替代疗法的FIX蛋白质的原始来源。然而,米最近的矿石,人造的还是重组FIX版本已经被批准使用。这些重组版本通常与较低的感染风险相关来自人类血液中的微生物

作为加拿大公共医疗体系的一部分,魁北克省最近将大多数中度或重度B型血友病患者改用Rixubis,这是一种重组FIX替代疗法,在该国获得批准后。

现在,蒙特利尔的中心住院主席Sainte-Justine的研究人员正在报告从监测研究报告数据,该研究旨在比较患者在转向rixubis之前和之后的患者的结果。

参与者在接受修复输注后30分钟之前完成了三次临床分析和血液收集。第一次访问它在他们以前的修复治疗时发生,第二次接受rixubis的第一次输注时,以及在rixubis上进行两到150多天后的第三个和最后一次访问。

分析包括31例男性患者,其中23例为成人,8例为儿童。严重B型血友病患者占90.3%,占83.9%预防或预防性治疗。接受预防性治疗的那些,每公斤体重(IU / kg)使用7至111个国际单位(IU),每周一到七次。

在切换之前,大多数成年人(78.3%)被治疗优惠,重组FIX替代疗法,剂量为8至111 iu / kg。同时,21.7%用Immunine治疗,血浆衍生的修复替代疗法,以7-46 IU / kg的剂量。所有的儿童在28至103 IU / kg的剂量下受到VEROMIX治疗。在切换前,三名成年人的曝光时间少于150天。

研究小组发现,每次就诊之间、儿童和成人之间的FIX血液水平没有显著差异。在5名使用血浆源免疫的成年人中,来访之间也没有显著差异。

在所有参与者中,有25人在使用Rixubis前后至少8个月有出血发作的信息。在成人中,关节的平均年出血率(ABR)在切换前后没有显著差异,”这表明他们的治疗仍然有效在控制关节出血后,”该团队写道。

向从免疫力转换的成年人以及在非联合地点发生的出血的成年人报告了类似的费率。

相比之下,4-14岁的儿童在转换后非关节abr明显高于之前,尤其是最小的儿童。这些出血大部分是轻微的,损伤相关的出血,在治疗后24小时内消失,并伴有轻微的疼痛、肿胀或活动受限。

在大多数病例中,每次就诊之间都不需要增加剂量,成人和儿童的平均FIX摄入量也没有变化。在过量的凝血标记物(APTT和d -二聚体)中没有发现差异,这是FIX治疗的一个问题,在切换之前和之后没有记录凝血事件。

在改用利舒必之前,没有一例患者有使用抑制剂的病史。抑制剂是一种自制抗体,可以在替代疗法中靶向并中和FIX蛋白,降低了疗效。

在从BeneFIX转到Rixubis之后,一名患有严重疾病的成人和三名儿童的这些抗体检测呈阳性。然而,进一步的分析显示,这些抗体并不是FIX的特异性,这表明它们可能与FIX的生产过程有关。

“我们的小型观察性研究证实,HB [血友病B]的产品切换与不良事件的风险增加无关,例如出血,抑制剂和血栓形成事件,”调查人员写道。

“鉴于有很少有关于修复切换的研究可用,对监测研究进行调查,让患者和护理人员进行安抚,并为卫生当局提供有用的信息,以便将来的招标,”他们得出结论。