CRISPR基因疗法给我一个没有血友病的未来的希望

乔·麦克唐纳《阿凡达》

通过乔麦德唐纳|

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在我家的星期天早上,我经常看“CBS星期天早上由简·保利(Jane Pauley)主持。上周,一个面试引起了我的注意。

做客节目的詹妮弗博士Doudna.谁赢了诺贝尔奖在2020年的化学研究中Emmanuelle贝纳开发改变游戏规则的基因编辑技术。

瑞典皇家科学院(Royal Swedish Academy of Sciences)在一篇名为《基因剪刀:重写生命密码的工具几年前,在细菌中发现重复的DNA序列,被称为CRISPR(群集定期间隔的短文重复),让许多人称之为世界上一个更为重要的科学发展。

2012年,Doudna和Charpentier发布了他们发现CRISPR / CAS9遗传剪刀,可以改变DNA。该方法可以鉴定突变的基因,注射蛋白质以在含有缺陷的斑点切割DNA,然后修饰,删除或校正基因。这可能有一天允许我们预防并最终消除许多疾病。

在动物模型中使用CRISPR/Cas9技术进行研究似乎有希望,它也是存在在有限的人体试验中进行研究.(然而,该技术的一些用途目前仍然存在正在进行的道德问题.)

当我听到有关这种创新治疗方法的消息时,我不禁想到了我的儿子们。也许有一天,血友病会在我儿子的生活中被淘汰?CRISPR/Cas9能提供我们许多慢性病患者寻求的答案吗?

我抑制住了想跳起来大喊:“哈利路亚!”我坐在那里,不确定如何想象一个世界,在那里一种流血的疾病将不需要我的大部分时间。

从教堂回家后,我开始查阅CRISPR的含义。更重要的是,我想知道这项革命性的研究是否已经到达血友病社区。网上的快速浏览显示,至少有两名杰出的研究人员希望在临床试验中使用这种新方法。

作为波士顿儿童医院的博士后研究员,2017年至2019年,Satish Nandakumar博士根据国家血友病基金会的说法,研究了使用CRISPR/Cas9来开发一种新的基因治疗方法,“涉及激活造血干细胞内的内源性因子VIII或IX基因”,以治疗轻度血友病突变患者。

2019年,拜耳(Bayer)和CRISPR Therapeutics的合资企业Casebia Therapeutics报道一项新的研究论管理因素VIII生产的基因编辑方法,血友病A的潜在疗法。

尽管这项研究是在老鼠身上进行的,Casebia总裁Jim Burns说:“虽然承认动物模型的早期结果并不总是转化为成功的人类治疗,但我们对这些结果感到非常鼓舞。18新利体育登录18luck发发发2019年报告。希望科学家们能够在人体试验中复制出积极的结果。

作家沃尔特·艾萨克森在他的书中记载了杜德纳在CRISPR基因剪刀上的工作。代码破坏者在信中,他描述了她令人难以置信的发现,她所面临的挑战,以及基因改造带来的一些伦理问题。

Isaacson和Doudna讨论了她的科学发现及其社会影响,更详细地在2017年的Aspen想法节。我看着一小时的讨论,我被Doudna对Casprpr的描述所迷恋,同时承认整个过程中的道德挑战。

当我的大儿子来到这个世界时,基因治疗的想法还是一个遥远的梦想。现在,我们站在可能性的悬崖边,这在几十年前似乎只是科幻小说。我们怀着希望前进,希望有一天许多疾病将成为过去。

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