Roctavian,潜在的血友病A基因治疗,获得FDA最新支持

玛尔塔·菲格瑞多博士的化身

经过Marta Figueiredo博士学位|

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乐佛和rmat名称

美国食品和药物管理局(FDA)授予再生医学先进疗法(RMAT)称号乐逸,一种研究性基因治疗BioMarin制药对严重血友病A.

名称是“一个关键项目,推进有效的开发和管理评审的再生医学产品有潜力解决未满足的需求”在严重或危及生命的条件下,再生医学的联盟,发挥了至关重要的作用在创建这个项目,说新闻稿

RMAT的命名补充了Roctavian的突破性治疗命名已收到2017年,适用于同一迹象,允许早期,关闭,频繁与FDA互动。

另一个额外的RMAT特征是,应加速加速批准,进一步证实治疗的福利和实现全面批准的进一步临床证据可能来自传统核查临床试验以外的来源。

加速或有条件地批准可以立即获得满足未满足的医疗需要的治疗,只要早期证据表明其益处大于潜在风险。18新利体育登录

Roctavian在美国和欧洲也被指定为孤儿药优先级医学在欧洲治疗严重的血友病A;一切都意味着加快其开发和审查。

“在出血紊乱的情况下,我们赞扬FDA努力认识到细胞和基因疗法的潜力,帮助目前没有医疗需求的血友病患者,”伦纳德A. Valentino,MD,主席兼首席执行官国家血友病基金会,启动出血疾病宣传月庆祝和尊重出血障碍社区。

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)使用一种改良的无害的腺相关病毒,称为AAV5,传递一个更短但功能强大的复制F8- 提供制备血友病缺失的凝血因子VIII(FVIII)的指示的基因。

通过直接进入血液中的单一输注给予治疗,并设计用于将功能基因复制到肝脏中的细胞,是身体凝血因子的主要生产商。

因此,乐港港预计将增加FVIII的生产,减少,或者可能消除,需要预防性(预防性)FVIII替代疗法,目前用于避免这些患者中的自发性出血的标准治疗。

“这种指定证实了我们对这种治疗潜力在此时解决未满足医疗需求的潜力,”生物罗林全球研究与发展总裁汉克Fuchs说。

“We look forward to continuing a productive dialogue with the FDA around the RMAT designation,” and the agency’s “request to see two years of data from the Phase 3 study to evaluate the safety and efficacy of this investigational treatment option that could potentially provide a transformational treatment choice for the hemophilia community,” Fuchs said.

8月,FDA决定延迟其决定在公司第3期临床试验中的两年数据到两年数据的批准(NCT03370913)是可用的。欧洲药品管理局(EMA)也做出了类似的决定,要求还有一年的数据

GENEr8-1正在评估单剂量Roctavian(每千克6e13个载体基因组)在134名严重血友病成人患者中的安全性和有效性。据报道,这是迄今为止针对任何疾病的任何基因治疗的全球最大的3期研究。

营收数据1月,该公司报告称,至少一年的随访显示,该试验满足了其主要和次要目标,该疗法有效地将FVIII提高到接近正常水平,并将年出血率降低84%,替代疗法的需求降低99%。

值得注意的是,80%的参与者在治疗后的第五天没有出血。

但是,在维持因子VIII生产方面,治疗的持久性下降,可能影响到控制出血所需的生产水平,这在本3期试验和早期的1/2期试验中都有发现(nct02576795.),发生在英国在EMA和FDA的要求中被考虑在内获取更多阶段3的数据。

在17名患者的亚组中,至少两年前在1月1日在第1/2阶段研究中的液滴相比,较慢的17例患者的亚组中,较慢的衰退在其1月份释放的前线试验结果中释放出来,较慢的患者。

结果还显示,Roctavian的耐受性普遍良好,没有发现新的安全问题。最常见的不良反应是一种叫做丙氨酸转氨酶的肝酶的高水平——提示肝损伤,是基因治疗中常见的事件。

共有22名参与者报告了43例严重不良事件,所有这些都得到了解决的。没有报告凝血相关的不良事件,并且没有患者对FVIII的抗体产生抗体,这可能会损害治疗效果。

生物罗林计划在6月底之前将其与这些一年数据的监管申请重新提交给EMA,在计划的预先提交会议上进行确认。

该公司还希望与FDA达成符合这些结果并审查两年的数据请求。最后一位治疗的患者将于11月完成两年后的后续行动,这意味着在今年年底或2022年之前可能无法进行FDA决定。