因子VII治疗Eptacog Beta目前正在欧洲审查中

玛尔塔·菲格瑞多博士的化身

经过Marta Figueiredo博士学位|

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欧洲药物局(EMA)已同意通过Raboratoire Francais du FractionDentdedes Biotechnologies审查申请,这是一个称为LFB的法国生物制药,要求批准eptacogβ用于治疗出血发作的患者血友病A.B.抑制剂。

预计将在2022年年中做出决定,LFB.宣布在A.新闻稿

如果欧盟委员会批准该疗法,每个欧盟成员国的卫生当局将决定是否将eptacog beta添加到各自的公共卫生项目中。这样做将使这些国家的患者能够以低成本或免费获得治疗。

这一声明是在治疗后不到一年的时间发布的得到正式认可的在美国,该药物的品牌名为Sevenfact,用于治疗和控制12岁及以上的成人和青少年,患有A型或B型血友病的患者使用抑制剂。

遗传的人血友病血友病A和因子IX(FIX)中的特定凝血因子 - 因子VIII(FVIII)缺乏血糖B中的缺乏症 - 这损害了它们使血凝块所需的血液凝集能够过度出血所需的能力。

替代疗法,标准的预防性或预防性,两种类型的血友病的治疗,包括定期施用患者缺失的凝血因子作为预防措施,以避免自发性流血。

然而,许多患者发育抑制剂或中和抗体,免受这些凝血因子,降低治疗的效果。

一种绕过代理人在美国,eptacog β的目的是促进血液凝血,特别是在出现FVIII或FIX替代疗法抑制剂的A或B型血友病患者。

其活性成分是因子VII(FVII)的人工形式,通过遗传工程兔牛奶纯化,随后通过LFB专有的rPro技术转化为其活化形式(FVIIa)。将治疗直接施用于患者的血液中。

该监管申请基于3项已完成的国际关键性3期临床试验的数据:persep1 (NCT02020369),有明白的2 (NCT02448680)和有威尔3(NCT02548143)。

这些研究评估了Eptacogβ在用血友病A或B与抑制剂治疗儿童和成人的出血发作的安全性和疗效。他们还评估了治疗的能力,在进行手术或其他侵入手术中安全有效地防止出血发作。

来自PLESELT 1的数据显示,每公斤75和225微克评估的两剂EPTACOGβ-75和225微克 - 在27例血友病A或B患者中,通常耐受耐受良好的,并且有效地控制了最温和的嗜血症。较高剂量与更高的成功率相关。

与此同时,伦敦银行宣布出版物eptacogβ凝固活性的探索临床前研究结果,单独使用或与之结合使用时Hemlibra(emicizumab)是一种已获批准的A型血友病替代疗法

该公司赞助的研究评估了凝血诱导的治疗,单独或组合的凝固活性,当添加到血友病患者的血友病患者和不含抑制剂的患者中。通过分析凝血酶,血液凝血蛋白的水平来完成。

数据表明,几种剂量的组合,包括两种疗法的临床相关剂量导致血液产生的剂量依赖性显着增加,具有和不含抑制剂。

重要的是,凝血酶水平没有超过健康人血液中观察到的水平,这表明联合治疗不会增加血友病患者血栓并发症的风险。血栓性事件是那些有关形成的血凝块,损害正常血液流动。

这支持了eptacog β“可能具有类似于[Novoseven.,进而可能避免aPCC[激活凝血酶原复合物浓缩物]和[Hemlibra]在该患者人群中观察到的血栓并发症,”研究人员写道。

与eptacog β类似,诺和诺德的NovoSeven (eptacog alfa)是一种通过为患者提供人工FVIIa来刺激血液凝血的旁路剂。

该小组指出,这些发现以及国家血友病基金会医学和科学咨询委员会的建议,支持使用eptacog β治疗预防性hem天秤座患者的出血。他们还强调了该疗法作为一种新的绕过剂的潜力,以支持这一患者群体。

美国血栓和止血网络与LBS合作,计划在美国开展一项4期临床试验(NCT04647227.)在未来几个月内,以血友病患者的血友病A或B评估高达55名青少年和成人的Eptacogβ,包括血红音的长期预防性治疗。