FITUSIRAN在试验中给药减少到较低的血液凝块风险

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AMT-061.

萨诺菲在临床试验中减少了其调查治疗的调查治疗剂量,以降低人们血栓的风险血友病根据a的说法联合声明代表全球患者组织。

2020年10月,该公司在审判参与者中报告了非致命的血管血栓形成(血凝凝血相关)事件的情况下,对其全临床发展计划进行了自愿计量。

前两种病例与凝血因子浓缩物的剂量或旁路剂相关,这些试剂超过了管理突破性渗出的目前的准则。另外三个报告导致了给药暂停,并且都在遵守这些准则,影响大脑或脊髓的患者中。

对这些报告的评估表明,脑出血的风险可能与抗凝血酶水平更大 - 一种通常有助于预防凝血的蛋白质 - 这减少了正常的10%以下。因此,临床研究现在将靶向15%至35%的抗凝血酶水平,以增强这些患者的丝身兰的益处风险概况。为此目的,Fitusiran的剂量将减少成人和青少年每隔一个月为50毫克,根据具体情况,根据需要进一步调整。

修订的给药计划已提交给卫生当局。在美国食品和药物管理局清关后,给药曾经被允许恢复在该国。根据“的声明”,日本在日本达成了类似的决定,其他地区可能遵循诉讼。欧洲血友病联盟, 这世界血友病联合会,而且国家血友病基金会

Fitusiran.是由此开发的实验性RNA干扰疗法alnylam pharmaceuticals.Sanofi Genzyme.用血友病A或B治疗人,用和没有抑制剂 - 中和抗体,可以使替代疗法无用。

通过阻断抗抗凝血酶,FITUSIRAN设计用于增强血液凝固,并在这样做,防止血友病患者出血。通过皮下(皮肤下的)注射给药治疗。

在前一阶段1试验中(nct02035605.),含孢子兰的治疗降低了抗凝血酶水平,并恢复了血友病A或B.完成这项研究的参与者加入扩展研究(NCT02554773.)。

Fitusiran的试验在2017年被暂停,因为延伸研究中的一名患者死于血凝块在大脑中引起出血的血凝块。协议修正使研究能够在那年晚些时候恢复。

延伸研究结果表明,FITUSIRAN降低了抗凝血酶的水平,并降低了中度至重度血友病A或B患者患者出血发作的频率。

治疗通常是安全和耐受良好的。报告了两项严重的不良事件,包括异常高肝酶的情况,但没有参与者发育抑制剂。

除了这项研究外,Sanofi还评估了Fitusiran在几阶段3试验中的安全性和有效性:阿特拉斯 - Inh(nct03417102),阿特拉斯-A / B(NCT03417245.)和阿特拉斯-PPX(NCT03549871.),地图集 - peds(NCT03974113.)和阿特拉斯-OLE(NCT03754790.)。

预计阿特拉斯-PPX试验预计最多可招募80名男性,12名及以上,具有严重的血友病。招聘在世界各地的临床网站上。

反过来,阿特拉斯-Peds试验在12名男孩,1至11岁,血友病中试验Fitusiran。美国,加拿大,印度,意大利和西班牙的临床部位正在注册。

此外,Sanofi Genzyme正在为近244名血友病男性患者,12岁及以上的延伸研究提供资金延伸研究,综合症患者,他完成了第3阶段的Fitusiran试验。招聘是在美国和其他地方进行的。