Nuwiq患者开发抑制剂的低风险发现

玛丽莎·韦克斯勒,微软的化身

通过玛丽莎Wexler女士|

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治疗OctapharmaNuwiq与在既往未治疗的患者(PUPs)中开发抑制剂(阻止药物正常工作的抗体)的低风险有关A型血友病根据一项临床试验的结果。

这些发现发表在该杂志上血栓和止血法在一项名为“simotocog Alfa (Nuwiq)治疗既往未治疗的严重血友病A患者:NuProtect研究的最终结果.”

血友病是引起的因为在功能上缺乏凝血蛋白因子VIII,也就是FVIII。目前,一种标准的治疗方法是替代疗法.顾名思义,这包括使用FVIII来“替代”缺失的或有缺陷的蛋白质。

然而,这类疗法的一个常见问题是,一些患者会产生抑制剂或抗体,与药物结合,使其无法正常工作。当患者开始接受治疗时,使用抑制剂的风险最高。

Nuwiq是一种被广泛批准用于治疗a型血友病的替代疗法,既可作为按需治疗,也可作为预防性治疗。Nuwiq是用人类细胞系制作的,没有任何生化修饰。这种修改经常被用来提高替代疗法的稳定性,允许减少频繁给药;然而,它们也可以触发免疫反应,促使抑制剂的发展。

“Nuwiq的开发……旨在最大限度地降低幼崽中抑制剂的风险,”iu血血学主任Larisa Belyanskaya在一份声明中说新闻稿

在这项新研究中,来自Octapharma和其他机构的研究人员报告了三期临床试验的结果NuProtectNCT01712438).这项由octappharma发起的试验在17个国家的38个地点进行。

在试验中,总共有105只使用Nuwiq的PUPs被评估是否存在抑制剂。据研究人员称,如此多的参与者使得NuProtect成为“在真正的幼崽中使用单一FVIII产品的最大的前瞻性研究”。

他们说,拥有“真正的幼崽”是这项研究的优势,这意味着患者之前没有接受过FVIII或其他血液制品的治疗。

所有参与者都是男性,大约四分之三的年龄在2岁或更小。试验参与者第一次给药时的中位年龄为12个月(1岁)。

在分析的男孩中,28名(26.7%)出现了抑制剂。其中17例抑制剂水平高,11例抑制剂水平低。在11名出现低水平抑制剂的参与者中,有5人在不修改治疗方案的情况下降低到无法检测的水平。

这些抑制剂的开发速率通常低于在pps中测试的其他FVIII产品的临床试验。一般来说,其他研究发现抑制剂开发的总体速率高达40%,高水平抑制剂开发的速率为25%或更高。

例如,在SIPPET研究中(NCT01064284),评估了从仓鼠细胞系中提取的FVIII产品,44.5%的参与者开发了任何抑制剂,28.4%开发了高水平的抑制剂。

研究人员总结说:“该研究表明,用Nuwiq治疗的严重A型血友病的幼狗,其高滴度[高水平]抑制剂的开发率低于最近其他临床试验中报道的[FVIII]产品。”

医学博士、NuProtect研究的协调研究员和伦敦大奥蒙德街儿童医院的临床医生Ri Liesner说,研究结果表明儿科专家应该考虑用Nuwiq治疗最年轻的患者。

Liesner说:“这些数据表明Nuwiq可能是新诊断为严重A型血友病的患者的一个有吸引力的选择,这些患者是年幼的儿童,代表着一个脆弱的患者子集。”

所有开发了抑制剂的参与者在编码FVIII的基因上都没有突变,这意味着他们的身体根本不产生FVIII。

与年龄较大的患者相比,抑制剂在1岁或更小的参与者中明显更常见。治疗相关因素(例如,手术)与抑制剂的风险显著改变无关。

NuProtect研究的一个局限性是,几乎所有的参与者都是白人(82.4%)或亚洲人(13%)。没有黑人参加,据报道他们参加了一场普遍的更高的风险的抑制剂。

“我们知道A型血友病患者一生都面临着治疗决定,”Octapharma的董事会成员奥拉夫·沃尔特(Olaf Walter)说。“这些数据凸显了Nuwiq在幼犬及其家人开始治疗时安抚他们的潜力。”