Efanesoctocog Alfa在血友病的快速轨道上

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快速轨道上的efanesoctocog Alfa

美国食品和药物管理局(FDA)已授予快速的轨道指定efanesoctocog Alfa.,对治疗血友病A的调查因子VIII(FVIII)替代疗法,萨诺菲是一个治疗的开发商之一,宣布新闻稿

本名称可加速旨在治疗严重或危及生命临床需求的严重或危及生命的疾病的发育和审查。在某些条件下,收到快速轨道的疗法可能有资格获得加速批准和优先审查。

更换疗法为了血友病A.通过为患有人造的FVIII的患者提供工作,他们缺失的凝血蛋白。

以前称为BIVV001,EFANesoctocog Alfa是一种新的FVIII替代疗法,由Bioverativ,Sanofi公司和Sobi.。efanesoctocog Alfa由FVIII的人工版本组成,与蛋白质的碎片融合von willebrand factor和xten

这种独特的配方旨在延长治疗的半衰期 - 它在血液中水平下降的时间一半 - 允许它作为预防性(预防性)处理给予一次以防止自发性流血。

数据从最近完成的EFANESOCTOCOG ALFA的临床试验,称为EXTEN-A(nct03205163.)显示,单一剂量的治疗能够安全有效地增加具有严重血友病A的男性的FVIII活性水平。

此外,药理学分析表明,Efanesoctocog Alfa的半衰期比高于3至四倍推进,最初由Shire开发的FVIII替代疗法(现在是Takeda的一部分)。

在开放标签阶段3 XTEND-1试验中调查了EFANESOCTOCOG ALFA的安全性和有效性(NCT04161495.)。该试验预计将注册150名严重血友病A,12岁及以上的患者,他们以前接受过预防性或按需治疗的病情。

XTEND-1将评估EFANESOCTOCOG ALFA作为预防性和按需治疗。为此,该研究将包括两个平行组:预防性组,其中Efanesoctocog Alfa将每公斤(IU / KG)每千克(IU / KG)的剂量为每周一次;和一个按需组,其中治疗将以同一剂量为前六个月按需按需给药,然后每周一次预防六个月的预防六个月。

患者招聘进入XTEND-1目前在美国的三个站点进行了更多信息这里

EFANESOCTOCOG ALFA以前被命名为美国和欧洲的血友病A治疗孤儿药,该名称也旨在加快和支持临床发展。