预防措施在血友病A中发现比需求治疗更好

琼娜卡瓦略《阿凡达》

经过Joana Carvalho.|

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预防Advate

如果作为预防性治疗,Advate在降低中度或重度患者自发性出血的数量方面,比按需治疗效果更好A型血友病根据真实研究的七年数据。

对该研究的单独分析,呼吁国际(nct02078427.),也证明了这一点预防通过降低关节渗流的数量,推进优于按需治疗。

这些发现是一套14电子海报的一部分武田是,疗法的开发商,最近介绍了虚拟欧洲血嗜血症和盟友疾病大会(EAHAD)。今年,第14届年度会议在线举行。

根据武田的说法,这些数据强化了其中几种药物的长期安全性和有效性血友病常规临床实践中的治疗方法。

巴西坎皮纳斯大学WFH国际血友病培训中心主任Margareth Ozelo博士在一份报告中说:“对于像血友病这样的罕见疾病,从临床实践中收集证据对于推进治疗和减少病人护理方面的差距至关重要。新闻稿

“这些数据增加了对血友病管理的证据组成,并加强了从现实世界环境中使用证据的价值,以便个性化护理,改善患者结果,并解决每位患者的独特需求,”Ozelo补充道。

其中一张海报的标题是血友病患者含沸性因子(重组)和联合健康的第7次临时分析:(ABS034),研究人员报告了来自一项真实世界研究的7年数据,该研究旨在评估Advate在降低中度或重度血友病a患者自发性出血数量方面的长期安全性和有效性。具体而言,这些患者的因子VIII (FVIII)活性水平高达5%。

最初由Shire开发,现在是武田制药的一部分,Advate是一种人工(重组)形式的FVIII,即血友病a患者体内缺失或有缺陷的凝血蛋白。通过向患者提供人工版本的FVIII, Advate有望减少这些患者发生自发性出血的次数。

前面国际是血友病患者中最大的,长期的现实研究之一。以前的六年数据从这项研究中,在德国进行了类似的一次(DRKS00000556),支持通过中等或严重血友病的个体中的血液中的血液中的长期安全性和有效性。

现在,研究人员报告了来自AHEAD International的一项中期分析的数据,其中包括711名年龄从新生儿到78岁的患者的7年数据,他们接受了Advate作为预防或按需治疗来控制出血。

在2020年6月30日收集的数据表明,当预防性上,推进在降低年度出血率(ABR)评估的年度出血的数量时优于按需治疗 - 中等(0.0-1.0 Vs.1.8-6.7)和严重的血友病(0.0-1.8 vs.1.6-14.8)。

同样,用Advate进行预防性治疗比按需治疗在减少中重度疾病患者关节出血方面更有效。采用中度(0.0-0.0 vs 0.7-3.8)和重度血友病(0.0-0.0 vs 0.7-8.9)患者的年联合出血率(AJBR)进行评估。

此外,在接受预防治疗的人中,多年来没有出血发作的患者的百分比远高于那些在使用需求治疗的人中。在中等的个体中,这是真实的(40-63%对23-50%)和严重疾病(32-54%与17-40%)。

安全性评估显示,超过一半的患者(59.4%)经历了副作用,包括12名(1.7%)患者在研究过程中开发了FVIII抑制剂(对抗治疗的中和抗体)。

在另一个海报中,这个标题为“血友病A和目标关节患者患者的脂肪化因子(重组)7多年来的真实世界出血率:前方国际“(ABS170),研究人员从同一研究的单独分析中介绍了数据,这些研究侧重于推进的长期安全性和有效性。这种分析涉及具有目标关节中度或严重血友病的人,这意味着在六个月内在同一个接头中发生四个或更多出血的人,或者在其整个生命中发生同一关节发生了超过20个出血。

结果表明,血友病患者的比例没有超过七年的关节出血的比例高于预防性,而不是按需治疗(41-69%对0-40%)。对于具有中等疾病的人来说,观察到类似的结果。

多年来,在严重疾病患者中,预防性治疗在保持AJBRs较低方面也比按需治疗的Advate更有效(0-0.9 vs. 5.6-15.2)。在中度血友病患者中也发现了同样的趋势。

第三张海报的标题是“美国临床试验中A型血友病患者改用Rurioctocog Alfa Pegol或Emicizumab的影响的回顾性研究(ABS039)报道了研究者在一项涉及无FVIII抑制剂的a型血友病患者的研究中发现。该回顾性研究评估了没有使用FVIII抑制剂的中度或重度A型血友病患者从标准FVIII替代疗法转向预防性治疗的后果Hemlibra(emicizumab)或Adynovate(rurioctocog阿尔法pegol)。

Adynovate是一种类似于Advate的FVIII替代疗法,也由武田公司销售。不同之处在于,重组FVIII附着在一种叫做聚乙二醇(PEG)的聚合物上,增强了其稳定性,并允许其在血液中更长时间地保持活性。

相反,Hemlibra是一种基于抗体的疗法,最初是由Chugai制药现在由基因泰克模仿FVIII的正常功能。它目前被批准为全球几个国家的血友病A常规预防治疗。

数据显示,在切换到血缘线或adynovate后,患者每年开始遇到较少的出血。然而,在这两个治疗之间没有发现关于它们在控制流血症的有效性之间的统计学意义差异。18新利体育登录

除了这些海报,武田还展示了其他研究的数据。这些发现进一步加强了其血友病治疗的安全性和有效性,包括飞马在该公司中,在真实世界的环境中说。