基因治疗SPK-8016显示严重血友病A的早期承诺

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单剂量的实验基因治疗SPK-8016在降低出血的频率和严重的男性中,表现出有希望的安全性和有效性血友病A.

这些初步调查结果来自持续的1/2次审判(nct03734588)由Spencer Sullivan,MD,Mississippi Advanced Medical中心的研究员举办,欧洲血尔米裔和联盟疾病2021年2月3日举行的2021年虚拟大会。

SPK-8016是一项调查基因治疗, 由开发火花治疗学,这是专门设计用于恢复FVIII抑制剂患者的因子VIII(FVIII)的生产和活性。

FVIII是血友病A患者缺失或有缺陷的凝血因子,导致它们经历自发的流血。替代疗法为患有FVIII的人工形式提供患者通常用作该病症的标准治疗方法。18新利体育登录然而,约有30%的患者接受这些治疗最终产生对FVIII的抑制剂(中和抗体),使它们无用。18新利体育登录

第1/2阶段试验目前正在研究单一静脉注射(静脉)SPK-8016中的SPK-8016中的安全性和功效,具有严重的血友病A,意思是FVIII活性水平低于1%,或1级%-2%,每年超过10个出血事件或接收时预防治疗。

在研究的第一部分,调查人员将重点是评估治疗的患者的安全性和功效,没有FVIII抑制剂。根据本部分的调查结果,调查人员将调整研究的设计和治疗的研究,用于研究第二部分,其中SPK-8016将被给予FVIII抑制剂的患者。

Spark目前提供了来自前四名患者的初步数据,他们接受了单剂SPK-8016 5×1011.每千克(vg/kg)的载体基因组在研究的第一部分。

截至2020年10月26日,患者的FVIII活性水平上升至5.9%-21.8%,并保持稳定超过一年,没有出现严重副作用或开始开发FVIII抑制剂。

在15-18个月的时间内,SPK-8016还降低了年FVIII输注率98%和年出血率85%。

“初步数据从1/2期研究的第一部分spk - 8016,在四个参与者没有FVIII抑制剂的历史,非常鼓励我们观察到稳定和耐用FVIII活动安全性支持进一步评估向量剂量很低,“高卢征税,医学博士,博士,首席医疗官的火花疗法,说新闻稿。“我们批判性地评估这些数据,以规划SPK-8016研究的第二部分。”

FVIII活性达到最高水平的患者(21.8%)从未接受过免疫调节剂治疗。3名受试者在服用SPK-8016后3至6周接受口服糖皮质激素治疗,原因是怀疑有针对肝细胞的免疫反应。其中两名患者还开始服用硫唑嘌呤和/或他克莫司(两种降低免疫系统活性的药物)以避免暴露于类固醇。

没有病人看到他的肝脏酶持续上升到一个不健康的水平。然而,其中一项研究参与者经历了与偶氮嘌呤毒性相关的曲敏炎(高水平的肝酶)临时发作,这在停止该处理后解决了该毒性。

在接受免疫调节剂的三名患者中观察到与使用类固醇相关的温和至中等的副作用。